Rafael Pharmaceuticals公司是日益增长的癌症代谢疗法领域的领导者，该公司近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其改变代谢导向（AMD）平台的领先候选药物devimistat（CPI-613®）孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）老年患者（≥ 60岁）。

AML是一种恶性血液肿瘤，其特征是无性系髓系祖细胞（“母细胞”）在血液或骨髓中积聚。恶性造血干细胞和骨髓祖细胞增殖失控，会扰乱正常造血功能，导致骨髓祖细胞分化能力受损。许多获得缓解和完全巩固治疗的患者，预后依然并不乐观。因为超过50%的患者会经历复发，其中大部分会在一年内离世。对于复发或难治性AML，目前尚无一致的标准治疗方法，但大多数适合的患者采用基于高剂量阿糖胞苷（HiDAC）的治疗方案。

Devimistat是一种基于Rafael公司AMD平台开发的首创药物。Devimistat靶向发生改变的癌细胞代谢过程的调节，具有高度特异性，能够同时攻击多个靶点，毒性很小，拥有治疗多种癌症的广泛活性。

目前，Devimistat正在7项试验中进行评估，作为单药和与标准药物疗法联合治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。到目前为止，已经有超过300名受试者接受了devimistat治疗，在几种肿瘤中拥有令人鼓舞的缓解率和缓解时间。在复发或难治性AML患者中，生物有效剂量的devimistat联合大剂量阿糖胞苷、米托蒽醌治疗后，中值总体生存期为12.4个月，CR+CRi为52%。这些结果明显高于标准治疗。Devimistat作为单药和与其他标准药物联合使用的安全性也非常好。Devimistat此前已经获得美国食品与药物管理局（FDA）授予治疗胰腺癌、AML、MDS、外周T细胞淋巴瘤和伯基特淋巴瘤的孤儿药资格认定，还获得了EMA授予治疗胰腺癌和AML的孤儿药资格认定。

Rafael公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther说：“我们的座右铭是‘拯救生命就是拯救宇宙’，这反映了我们致力于为存在重大未满足临床需求的患者开发潜在疗法的承诺。我们很高兴EMA授予devimistat治疗复发或难治性AML患者的孤儿药资格认定。”

Rafael公司首席医疗官Timothy Pardee博士说：“对于患有复发或难治性AML的老年患者来说，获得EMA孤儿药资格认定非常令人鼓舞，这是开发devimistat的重要一步。”

外文：EMA Grants Orphan Drug Designation to Rafael Pharmaceuticals’ devimistat (CPI-613®) for Treatment of Patients with Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML)