IntraBio公司是一家为罕见病（孤儿药）和常见神经退行性疾病开发新型疗法的生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先化合物系列（IB1000s）治疗GM2神经节苷脂沉积症（GM2 Gangliosidosis，Tay-Sachs and Sandhoff病）的孤儿药资格认定。

IntraBio公司之前已经获得欧盟委员会（EC）授予IB1000s治疗GM2神经节苷脂沉积症的孤儿药资格认定。

该孤儿药资格认定将为IB1000s提供FDA监管方面的诸多好处，例如对临床开发费用25%的税收抵免、上市批准时免除所有处方药使用者费用（每个适应证约250万美元），以及上市之日起7年的美国市场独占权。

GM2神经节苷脂沉积症一种以快速进行性神经变性和早亡为特征的罕见溶酶体贮积症，发病率据估计为1/200000-320000活产儿。该病是由HEXA基因突变引起的，这种突变会破坏β-己糖胺酶A的活性，妨碍其分解GM2神经节苷脂，导致后者积累到毒性水平，尤其是在大脑和脊髓的神经元中，造成细胞死亡，引发患者体征和症状。目前尚无获批治疗该病的药物。

治疗Tay-Sachs基金会（Cure Tay-Sachs Foundation）主席Rick Karl表示：“我们非常高兴父母们终于有了治疗患儿的选择，这提供了之前从未有过的希望。”

IntraBio公司及其合作者们已经在治疗超过175名患者的同时使用研究中评估了IB1000s的作用，构成了进一步研究IB1000s治疗18种适应证（包括神经退行性疾病和溶酶体贮积症）的科学基础。未来还可能进一步开发IB1000s系列用于治疗路易体痴呆（LBD）、不宁腿综合征（RLS）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS）等适应证，这些疾病都存在高度未满足的医疗需求。

IntraBio公司目前正在申请进行领先产品IB1001的多国临床试验，用于治疗GM2神经节苷脂沉积症、C型尼曼匹克病（NPC）和某些遗传性小脑性共济失调（CA）。

外文：IntraBio Receives Tay-Sachs and Sandhoff Orphan Drug Designation from the FDA