Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）是一家致力于罕见病新药研发的瑞典制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。在欧盟，Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的UCD儿童患者。在美国，Ravicti由Horizon制药公司销售，该药于2018年11月底获美国FDA批准扩大适用人群，纳入出生至2个月的UCD婴儿患者。

氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将其从血液中清除并转化为尿素，后者通过尿液排出体外。UCD患者体内氮蓄积，并以氨的形式存留在体内。对UCD患者而言，及早治疗和恰当的氨水平控制对于维持智力功能、预防神经损伤和降低高氨血症危象的发生率至关重要。

Ravicti口服液适应症为：用于作为一种氮结合剂，用于不能单用饮食蛋白限制和/或补充剂治疗的UCD成人、青少年、儿童、婴幼儿患者的长期管理。Ravicti必须与饮食蛋白限制一起使用，在某些情况下，还必须与膳食补充剂（例如必须氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白质热量补充剂）一起使用。

此次批准，是基于Horizon制药公司开展的一项多中心、开放标签研究，在2岁以下UCD儿童患者中评估了Ravicti的安全性、疗效和药代动力学。这项研究中包括了一个由16例从出生至2个月大的UCD婴儿组成的队列。研究结果证实了Ravicti在从出生至2岁的UCD婴幼儿患者中能够达到并维持稳定的氨水平控制。

SOBI公司专业护理负责人Norbert Oppitz表示，“这一新的扩大适应症允许所有UCD患者接受Ravicti治疗，这是特别重要的，因为这种疾病往往出现在新生儿身上。在紧急静脉治疗稳定后，这些UCD儿童现在可以在其生命的早期进行Ravicti长期管理。”

UCD是一种罕见的遗传性疾病，在美国约有1/35000的活产婴儿受到影响。它是由尿素循环中的一种酶缺乏引起的，尿素循环是一种将过量的氨从血液中转化并最终将其从身体中清除的过程。因此，患有UCD的人会经历高氨血症，或血液中氨含量升高，然后会到达大脑，造成不可逆转的脑损伤、昏迷或死亡。UCD症状可能首先出现在任何年龄，这取决于疾病的严重程度，在生命早期出现更严重的缺陷。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Ravicti® now available for all ages in Europe following approval of the expanded paediatric indication