· 新型候选基因疗法ADVM-053，设计为通过单次给药治疗遗传性血管性水肿

· 计划今年第四季度向FDA提交新药临床研究申请

Adverum生物技术公司（Adverum Biotechnologies Inc.）是一家致力于解决严重罕见和眼部疾病未满足医疗需求的临床阶段基因疗法公司，该公司今日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其ADVM-053治疗遗传性血管性水肿的（hereditary angioedema，HAE）的孤儿药资格认定。ADVM-053是一种临床前候选基因疗法，单次给药即有潜力提供持续水平的C1酯酶抑制因子（C1 esterase inhibitor，C1EI）蛋白。

HAE在美国影响大约8000人的日常生活。该病是由基因突变导致C1EI水平下降而造成的，会引起患者呼吸道、消化道及四肢突发性肿胀和水肿。

“我们很高兴获得FDA授予的孤儿药资格认定，”Adverum公司临时总裁兼首席执行官 Leone Patterson说，“我们承诺为HAE患者开发有效治疗方法，FDA的支持让我们在朝向这一目标前进的道路上如虎添翼。我们期待今年第四季度提交新药临床研究（IND）申请。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于安全而有效地诊断、治疗或预防罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的新型药物或生物制品。该资格认定将为开发罕见病药物的制药公司提供激励措施，可能包括：临床试验费用的税收抵免和处方药用户费用的减免。如果FDA批准ADVM-053用于治疗HAE，Adverum公司将拥有该药长达7年的美国市场独占权。

关于ADVM-053

ADVM-053（AAVrh，10-C1EI）是一种设计为单次给药的治疗方法，有潜力提供C1EI蛋白的持续表达，以降低蛋白水平的可变性并预防血管性水肿突然发作。在临床前研究中，对HAE小鼠模型进行单次静脉给药即可将C1EI蛋白表达提高到治疗水平以上，同时降低了血管通透性。

外文：Adverum Biotechnologies Receives Orphan Drug Designation for ADVM-053, a Novel Gene Therapy Candidate for the Treatment of Hereditary Angioedema