胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一，也是最常见的需要进行肝移植的小儿肝病。

Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格认定。A450是一种回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，而胆道闭锁是一种罕见、危及生命的肝病，目前没有获批的药物治疗方案。

A4250现在拥有FDA和EMA授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征、胆道闭锁和原发性胆道炎（PBC）的孤儿药资格认定。FDA将孤儿药认定授予那些用于治疗罕见病症的新药，并在相关产品获得监管批准后为其提供7年的市场独占期。

“FDA授予A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格认定让我们感到兴奋，”Albireo公司总裁兼首席执行官Ron Cooper说，“我们最近还获得了欧盟治疗胆道闭锁的孤儿药资格认定以及美国治疗PFIC的快速通道和治疗Alagille综合征的孤儿药资格认定，新的孤儿药认定继续强化对治疗罕见胆汁淤积性肝病的广泛需求和对A4250潜力的承认。我们计划今年扩展A450治疗罕见胆汁淤积性肝病的开发。”

Albireo公司估计，胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一，全世界每10万儿童中有4.5-8.5人罹患该病。胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病，在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内，很快导致肝细胞受损和瘢痕化（肝硬化），甚至肝功能衰竭。约80%的胆道闭锁患者（无论是否进行Kasai肝门肠吻合术）在20岁之前需要接受肝移植，胆道闭锁是最常见的需要进行肝移植的小儿肝病。

关于2A450

A4250是研发中用于治疗罕见儿科胆汁淤积性肝病的首创候选产品，目前正在治疗其最初目标适应症PFIC的3期开发。作为回肠胆汁酸转运体（IBAT）的高效、选择性抑制剂，A4250的系统性暴露最低，而且只局部作用于小肠。

外文：Albireo Granted Orphan Drug Designation by FDA For Lead Product Candidate A4250 for Treatment of Biliary Atresia