Theracon AG是一家专注于发现、开发和商品化创新疗法以治疗严重罕见病的临床阶段生物科技公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其apraglutide治疗短肠综合征（short bowel syndrome，SBS）的孤儿药资格认定。

“我们很高兴获得这一资格认定，并期待为美国SBS患者进一步推进这种潜在同类最佳的治疗方案，”Therachon公司首席执行官Luca Santarelli博士说，“我们将其视为改进当前SBS医护标准的又一重要里程碑。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万的疾病，或者虽然患者多于20万人但预期疗法收益无法覆盖开发成本的疾病）的研究性疗法。被授予孤儿药资格认定的研究性疗法将有资格获得一系列促进临床开发的激励措施。

Apraglutide 还获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。

关于短肠综合征（Short Bowel Syndrome，SBS）

SBS是由于慢性炎症性肠病（IBD）、急性事件（如肠系膜动脉梗塞）或先天畸形导致大面积肠道切除而造成的。SBS是一种与肠道功能下降或完全缺失（也被称为“肠衰竭”）有关的严重慢性疾病。SBS造成的肠衰竭可能危及生命，并以吸收不良和营养不良为特征。患病个体依赖于每日肠外支持，通常需要每天10-15小时的肠外营养。肠外营养与感染、血凝块和生活质量不佳相关联。据估计美国和欧洲有大约2-4万名SBS患者。

关于Apraglutide 

Apraglutide（FE 203799）是一款已经进行大量临床前产品描述及优化的新一代合成GLP-2类似物。该药在健康志愿者中成功完成了单剂量爬坡/多剂量爬坡的1期临床试验，以30小时半衰期、方便使用、一周一次的给药方式展示出优越的药代动力学特征。Apraglutide目前正在两项治疗SBS的2期临床试验中进行测试。

原文标题：Therachon is Granted Orphan Drug Designation by US FDA for Apraglutide for the Treatment of Short Bowel Syndrome