进得了医保，为何就进不了医院呢？

近日，一封《关于广东省落实多发性硬化症治疗药物报销政策的建议信》（下称“建议信”）在朋友圈广为流传，问题直指治疗罕见病多发性硬化症药物“倍泰龙”已在2018年5月纳入广州医保范围，但医院却无药可开，患者很无奈。

在此之前，包括内蒙古、甘肃、陕西、江苏、北京等地也传出过类似倍泰龙在医院“难觅踪影”消息。

近日，罕见病发展中心与艾昆纬中国联合发布的《中国罕见病药品可及性（2019）报告》中显示，在中国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种，仅涉及31种罕见病。在这55种药品中，仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病。部分罕见病药物虽进入医保，但也卡在进入医院“最后一公里”上。

罕见病药物医院断供背后，问题到底何在呢？

倍泰龙的断供

多发性硬化症，是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病。我国预计约有3万多名多发性硬化患者。作为罕见病一种，我国可选择性药少， 目前仅有2种治疗药物。罕见病，又称孤儿病，是指发病率极低、患病总人数很少、且可能危及生命的疾病。

倍泰龙是治疗多发性硬化症中的一种药物。2017年7月，人社部主导的36种高值药谈判中，突破性地将罕见病药物纳入其中。最终，两种针对“罕见病”的药品终于进入医保目录，其中“倍泰龙”赫然在列。

尽管倍泰龙“万幸”进入医保，但医院断供的消息却时常有传出。第一财经记者向生产厂家是德国医药公司拜耳了解断供问题所在，但未获回复。

在上述建议信中称，医院之外的药房可以全自费购买到590元一支的倍泰龙，一盒5支，共2950元。一个月全自费的话需要花费8850元。

第一财经记者在采访中了解到，医院药占比的问题，是倍泰龙这样有进入医保的罕见病药物却难以进入到医院中的一大症结。

所谓的药占比，是药品费用占卫生总费用的比例。为解决看病贵、治疗不规范以及药物滥用等问题，2015年国务院印发的《关于城市公立医院综合改革试点的指导意见》对药占比提出了明确的限制目标。

“倍泰龙研发成本高，药品价格不菲。一旦进入医院的话，药占比就高了。这样一来，医院是不愿意进药的。除了药占比问题外，倍泰龙这个药在临床上使用多年，用药并不方便，患者需要多次注射。一年下来，患者身上会出现很多针孔。此外，所有的药物也不是100%有疗效。”广州中山大学附属第三医院神经病学科教授胡学强对第一财经记者说道。

应该说，药占比的问题，是罕见病药物“打通”医院最后一公里普遍遇到的“拦路虎”。

在治疗多发性硬化症上，2018年9月，口服型疾病修正药物奥巴捷开始在中国上市。奥巴捷目前尚未被纳入相关医保目录中。而奥巴捷虽解决了用药方便问题，但要进入到医院上，据第一财经记者了解，同样也面临药占比等挑战。

“罕见病的一大特点就是患病总人数少，也并不是所有的医生熟悉会诊治相关疾病，让所有医院都进相关的罕见病药物，也显得有些不太现实。”上海一位从事内分泌遗传研究的教授对第一财经记者说。

北海康成（上海）生物科技有限公司董事长薛群对第一财经表示，罕见病药从研发，到进入到患者手中，整个产业链相对来说比较复杂，目前并没有较好的流程。“有些药物进不了医院，有医生担心使用安全性问题，对安全使用存有疑虑。另外，罕见病药物良好的埋单机制也尚未建立，即使有些药物有进入到医保，但有些患者还是拿不出钱来购买。这样一来，医院还是没法卖。”

罕见病药物支付待破局

“如果不解决药品价格药占比问题，一些价格高昂的罕见病药物是很难进入到医院的。”胡学强表示。

事实上，像倍泰龙这样的罕见性药，经过国家谈判进入到医保目录中。这类的药物享有一定特权“特权”。现在，有一些省份发文明确规定国家谈判药品不纳入药占比或实行单独核算。这样一来，解决倍泰龙断供，也迎来转机。但这毕竟还是孤例。

由于罕见病患者人数少且病情复杂，药企开发一款罕见病药物，需要投入较高的研发成本。从药企产出回报平衡上，难以避免罕见病药物费用高昂问题。有数据显示，以罕见病中较为常见的血友病为例，其治疗特效药为重组人凝血因子，国内患者每年花费从十几万到几十万不等。

高昂的治疗费用并非每个罕见病患者可以承担。因病致贫，是罕见病患者需要面临的潜在经济风险。

为满足患者用药需求，也有一些药企在探索多元化的救助模式。如赛诺菲中国相关负责人对第一财经记者介绍，自2008年以来，公司与中华慈善总会合作开展注射用伊米苷酶“慈善援助项目”，为中国的130余名戈谢病患者免费援助药品，至今累计援助金额已超13亿元人民币。

这种带有公益性质的救助模式，对于罕见病患者而言，并非长久解决之计。更为重要的是，如何探索出长效的支付机制。

薛群表示，解决罕见性药物支付的问题，有助于促进整个罕见病医药生态圈的建立。“如那些已优先进入国家医保目录的几十种特效罕见病药物，若真正解决了支付问题，反过来可以带动医生对罕见病诊治了解、提高诊治水平等。以此推广下去，提高我国罕见病治疗水平。我国对于流行病学收集数据不完善，有人认为要把罕见病患者人数摸清楚之后方能制定相应政策。我觉得实践中是不太现实的，因为在西方，如1983年美国出台第一个孤儿药法时，也并没有收集足够完善的流行病学数据。目前政策的制定，更为重要的是考虑如何解决我国罕见病治疗水平与国际的差距。”

由复旦大学健康金融研究室、艾社康2018年12月联合发布的《加强中国罕见病患者用药保障》中提及，国家医保孤儿药的准入路径上实现了一定突破。在地方层面，包括青岛市、浙江省在内的很多省市地区先行先试，对罕见病用药的保障体系进行了多方面的探索。但另一方面，由于患者人群少而分散、疾病数据匮乏以及治疗费用昂贵等特点，医保部门对如何建立罕见病用药保障体系、并确保其公平性和长期可持续发展等问题，一直存在着疑虑。因此孤儿药医保准入的顶层设计亟待建立。

复旦大学健康金融研究室方面亦建议，面对罕见病长期用药、治疗费用较高的情况，还需要鼓励政府医保之外的更多筹资渠道和支付方的参与（例如商业保险），形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。