Prana Biotechnology公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先分子PBT434治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）的孤儿药资格认定。这是FDA首次将孤儿药资格认定授予治疗MSA的药物。

FDA的孤儿药资格认定将使得Prana公司有资格享受《孤儿药法案》的各种开发激励措施，包括临床试验费用的税收抵免，如果PBT434最终获批上市，将拥有7年的市场独占权。

FDA授予孤儿药资格认定以PBT434治疗MSA的医学和科学原理为基础。申请材料明确描述了PBT434如何在一种被广泛接受的动物模型中防止α-synuclein积聚，保护神经元，并改善其运动机能。聚合形式的α-synuclein是帕金森样病（包括MSA）的病理特征，代表着科学界公认的治疗靶点。

“我们很高兴FDA认识到PBT434作为潜在MSA疗法的重要性，再加上Life Bioscience公司最近的投资，为我们提供了加快PBT434开发以治疗这种毁灭性疾病的强大动力，”Prana公司首席医疗官David Stamler博士说道。

Prana公司正在进行PBT434的1期临床试验，预计今年完成。

原文标题：Prana receives Orphan Designation for PBT434 for treatment of MSA