BioLineRx公司是一家专注于肿瘤学领域的临床阶段生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先肿瘤学候选药物BL-8040治疗胰腺癌（pancreatic cancer）的孤儿药资格认定。

“BL-8040之前已经获得FDA授予治疗AML和干细胞动员的孤儿药资格认定，此次获得治疗胰腺癌的孤儿药资格认定是BL-8040开发计划中又一非常重要的里程碑，”BioLineRx公司首席执行官Philip Serlin说：“尽管免疫检查点抑制剂在各种癌症的治疗方面取得了进展，但这些疗法难以治疗胰腺癌，该领域仍然存在重大的未满足医疗需求。我们之前的研究报告了令人鼓舞的临床数据，支持BL-8040作为胰腺癌免疫疗法联合治疗组成部分的潜力，我们期待今年晚些时候获得正在进行的临床研究的顶线结果。”

BL-8040目前正在两项独立的免疫肿瘤学合作下进行治疗胰腺癌的临床研究，其中一项与默克公司合作，另一项与罗氏旗下基因泰克公司合作。

FDA的孤儿药资格认定将带来多方面开发激励措施，包括临床试验费用的税收抵免、FDA用户费用减免和临床试验设计的FDA辅助，如果BL-8040最终获批上市，还将拥有7年的市场独占权。

关于BL-8040

BL-8040是一种用于血液恶性肿瘤、实体瘤治疗和干细胞动员的短合成肽，是CXCR4的高亲和性同类最佳拮抗剂。CXCR4是一种直接参与肿瘤进展、血管生成、转移和细胞存活的化学因子受体。CXCR4在许多人类癌症中过度表达，其表达经常与疾病的严重程度有关。在许多临床和临床前研究中，BL-8040显示了癌细胞和免疫细胞的强大动员，癌细胞对基于化学和生物抗癌疗法的敏感性，和通过诱导程序性细胞死亡的直接抗癌效果。BL-8040许可自Biokine Therapeutics公司，之前以BKT-140为名称进行开发。

关于胰腺癌

胰腺癌早期诊断率较低，预后差。在美国的发病率据估计占新发癌症病例的3.2%。全球每年约有18.5万人被诊断患有该病，2018年美国估计有5.5万人被诊断出患有该病。该病症状通常是非特异性的，患者确诊时经常已经处于病程晚期。手术切除无法提供足够的治疗，因为只有20%的患者在诊断时有可切除的肿瘤。胰腺癌患者的5年总体生存率为7-8%，是实体瘤恶性肿瘤中死亡率最高的。诊断后总体中位生存期不到一年，凸显了对开发新疗法的需要。

外文：BioLineRx Receives Orphan Drug Designation from the FDA for its Lead Therapeutic Candidate BL-8040 for the Treatment of Pancreatic Cancer