美国食品与药物管理局（FDA）近日批准Cablivi (caplacizumab-yhdp)注射剂，联合血浆置换和免疫抑制剂治疗获得性血小板减少性紫癜（acquired thrombotic thrombocytopenic purpura，aTTP）成人患者。这是FDA批准的首个特异性治疗aTTP的药物。

“aTTP患者每天都要忍受数小时的血浆交换治疗，治疗过程中需要与机器连接，把血液从体内抽出与捐赠的血浆混合，然后再将其输回体内。即便接受几天或几周的这种治疗，同时服用抑制免疫系统的药物，许多aTTP患者病情依然会复发，”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“Cablivi是首个抑制血凝块形成的靶向疗法，为患者提供了可能减少复发的新治疗选择。”

aTTP是一种罕见而危及生命的凝血障碍，患者全身小血管中会形成广泛血凝块。这些血凝块会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，可能造成脑损伤或死亡。患者可因疾病（比如癌症、HIV、怀孕、狼疮或感染）或者在手术、骨髓移植或化疗后出现aTTP。

Cablivi的有效性在一项包括145名患者的临床试验中进行了研究，患者随机接受Cablivi或安慰剂治疗。两组患者均接受现行血浆置换及免疫抑制标准治疗。试验结果表明，与安慰剂组相比，Cablivi治疗组患者的血小板计数改善更快。Cablivi治疗还减少了治疗期间aTTP相关死亡和复发，或至少发生一次治疗紧急重大血栓事件（血凝块在血管内形成，可能脱落散布到全身）的患者总数。与安慰剂组相比，Cablivi治疗组患者在整个研究期间（药物治疗期加上停药后28天的随访期）aTTP复发的比例较低，分别为38%和13%，具有统计显著性。

临床试验中患者报告的Cablivi常见副作用包括鼻或牙龈出血和头痛。Cablivi的处方信息包括一个警告，提醒卫生保健提供者和患者注意严重出血的风险。建议卫生保健提供者密切监测正在服用抗凝血剂的患者在使用Cablivi时的出血情况。

FDA授予这项申请优先审查资格认定。Cablivi还获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。FDA将Cablivi的批准授予Ablynx公司。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves first therapy for the treatment of adult patients with a rare blood clotting disorder