Moleculin Biotech公司是一家专注于肿瘤药物开发的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选药物WP1066治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的孤儿药资格认定。

“医生主导的WP1066临床试验的进展一直鼓舞着我们，”Moleculin公司主席兼首席执行官Walter Klemp评论道，“现在FDA授予WP1066孤儿药物地位，为我们推进该药物上市提供了进一步激励。我们相信WP1066代表着一类我们称之为“免疫/转导调节器”的新药物，因为它已经在临床前动物模型测试中表现出能够刺激对肿瘤的天然免疫反应，并能够通过抑制多个关键致癌转录因子（包括STAT3 HIF1-α和c-Myc）而直接攻击肿瘤细胞。”

Moleculin公司新项目首席医疗官Sandra Silberman博士补充道：“WP1066的发展势头越来越强劲。我们在广泛动物模型中看到了该候选药物强大的抗肿瘤活性，我们相信这代表着一种治疗多种类型肿瘤的重要新方法。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人）的药物和生物制剂，旨在促进为罕见病开发疗法。该认定可以为制药公司提供许多益处，包括合格临床试验费用的税收抵免，某些FDA申请费的豁免，产品获批上市后7年的市场独占权。

外文：Moleculin Announces the FDA has Granted Orphan Drug Designation for its Brain Tumor Drug