Cerecor公司是一家致力于成为儿科及神经病学领域罕见病疗法开发和商业化领导者的生物医药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其三项基质替代疗法治疗先天性糖基化障碍（Congenital Disorders of Glycosylation，CDGs）的孤儿药资格认定（ODD）。

FDA将孤儿药资格认定授予：D-半乳糖CERC-801，用于治疗葡萄糖磷酸变位酶1（PGM1）缺乏症；D-甘露糖CERC-802，用于治疗甘露糖磷酸异构酶（MPI）缺乏症；以及L-岩藻糖CERC-803，用于治疗IIc型先天性糖基化障碍（CDG-IIc）。

每种适应证都是极罕见的CDG，在美国估计不到1000名患者。所有3个项目之前都获得了FDA授予的儿科罕见病资格认定（RPDD）。Cerecor公司已经和FDA完成了新药临床研究（IND）申请前的会议，寻求利用505(b)(2)途径以加快每种产品的批准。

Cerecor公司首席执行官Peter Greenleaf说：“能够成为CDG药物开发的领导者让我们感到兴奋和自豪。我们已经推进了每个项目的诸多方面，同时期待与研究人员、医生以及最重要的患者们合作持续推进项目发展。我们的目标是将这些疗法带给患者及其护理人员，希望505(b)(2)途径能够继续为这些努力提供方便与助力。”

获得孤儿药和儿科罕见病资格认定将拥有诸多益处，包括：产品获批上市后7年的美国市场独占权；税收抵免（可达临床研发费用的25%）；免除PDUFA申请费用（申请费）；每个被授予儿科罕见病资格认定的化合物获批上市后将得到一张儿科罕见病优先审查券。

关于先天性糖基化障碍

Congenital Disorders of Glycosylation，CDG

CDGs是一组因糖基化缺陷导致的罕见先天性代谢异常疾病（IEMs）。糖基化是碳水化合物生成并经修饰后与蛋白和脂质相连的过程，是所有组织和器官中细胞结构和功能所必需的。目前已经识别出超过100种CDGs，其中每种CDG都是由特定的遗传突变导致的。CDG常见于婴儿期且伴随广泛症状，包括严重的致残或危及生命的病症。

关于治疗CDG的CREC化合物

CREC-801、CREC-802和CREC-803代表着已经在CDGs治疗方面确立了治疗效用的单糖基质替代疗法。经口服给药，这些化合物能够补充因基因突变而减少或缺失的关键代谢中间产物，进而克服单酶缺陷以支持糖蛋白的合成、维持和功能。

原文标题：FDA Grants Cerecor’s Three Substrate Replacement Therapies Orphan Drug Designation