Biohaven制药控股公司（Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型髓过氧化物酶（MPO）抑制剂候选产品verdiperstat（之前的BHV-3241）治疗多系统萎缩（multiple system atrophy，MSA）的孤儿药资格认定。

Verdiperstat是一种潜在首创、口服、脑渗透、不可逆的MPO抑制剂，一种作为大脑病理性氧化应激和炎症关键驱动因子的酶。基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的建议，verdiperstat还获得了欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格认定。

Biohaven公司执行董事兼verdiperstat开发负责人Irfan Qureshi博士评论道：“我们非常高兴FDA授予verdiperstat孤儿药认定。这突现了Biohaven在未满足医疗需求领域开发创新疗法的承诺。我们相信verdiperstat有潜力成为MSA患者的首个有效疗法，同时仍然计划今年晚些时候开始我们的全球3期临床试验。”

Verdiperstat完成了治疗MSA患者的1期临床试验，剂量高达900mg每日两次，同时2a期试验的初步结果显示出统一MSA评定量表（UMSARS）从基线改变的数值改善。治疗12周后，安慰剂组患者UMSARS恶化4.6分（SE=1.1, n=17）；Verdiperstat组患者在300mg每日两次给药时恶化3.7分（SE=1.2, n=17），在600mg每日两次给药时恶化2.6分（SE=1.4, n=18）。在其他结果测量（比如综合自主症状评分和MSA-生活质量量表）中也观察到相应的益处。这些临床发现与动物模型中观察到的verdiperstat神经保护作用相一致。

在2a期试验中，verdiperstat显着降低人体血液中的MPO活性，这是该药物与其靶标结合的生物标志物。Verdiperstat已经治疗了大约250名患者，总体安全且耐受良好。

Biohaven公司监管事务负责人Marianne Frost评论道：“FDA和EMA授予的孤儿药认定强调了MSA高度未满足的医疗需求，并支持Biohaven为这种严重神经疾病患者推动verdiperstat作为潜在、首创、MPO抑制剂疗法的努力。”

孤儿药资格认定的潜在好处包括税收抵免、上市申请用户费用豁免和产品最终获批后7年的市场独占权。

关于多系统萎缩

multiple system atrophy，MSA

MSA是一种罕见、快速进展的致命神经退行性疾病，患者发病后平均生存期为6-10年。MSA会引发帕金森病样的运动问题（例如运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和平衡不良），小脑性共济失调，以及无意识（自主）功能问题，包括血压控制、膀胱功能和消化等。MSA目前无法治愈，只有对症治疗和姑息疗法可用。

原文标题：BIOHAVEN'S VERDIPERSTAT RECEIVES ORPHAN DRUG DESIGNATION FROM FDA FOR MULTIPLE SYSTEM ATROPHY