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FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定
发布时间:2019/03/08

Biohaven制药控股公司(Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd.)近日宣布:美国食品与药物管理局(FDA)授予其新型髓过氧化物酶(MPO)抑制剂候选产品verdiperstat(之前的BHV-3241)治疗多系统萎缩(multiple system atrophy,MSA)的孤儿药资格认定。


Verdiperstat是一种潜在首创、口服、脑渗透、不可逆的MPO抑制剂,一种作为大脑病理性氧化应激和炎症关键驱动因子的酶。基于欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会的建议,verdiperstat还获得了欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格认定。


Biohaven公司执行董事兼verdiperstat开发负责人Irfan Qureshi博士评论道:“我们非常高兴FDA授予verdiperstat孤儿药认定。这突现了Biohaven在未满足医疗需求领域开发创新疗法的承诺。我们相信verdiperstat有潜力成为MSA患者的首个有效疗法,同时仍然计划今年晚些时候开始我们的全球3期临床试验。”


Verdiperstat完成了治疗MSA患者的1期临床试验,剂量高达900mg每日两次,同时2a期试验的初步结果显示出统一MSA评定量表(UMSARS)从基线改变的数值改善。治疗12周后,安慰剂组患者UMSARS恶化4.6分(SE=1.1, n=17);Verdiperstat组患者在300mg每日两次给药时恶化3.7分(SE=1.2, n=17),在600mg每日两次给药时恶化2.6分(SE=1.4, n=18)。在其他结果测量(比如综合自主症状评分和MSA-生活质量量表)中也观察到相应的益处。这些临床发现与动物模型中观察到的verdiperstat神经保护作用相一致。


在2a期试验中,verdiperstat显着降低人体血液中的MPO活性,这是该药物与其靶标结合的生物标志物。Verdiperstat已经治疗了大约250名患者,总体安全且耐受良好。


Biohaven公司监管事务负责人Marianne Frost评论道:“FDA和EMA授予的孤儿药认定强调了MSA高度未满足的医疗需求,并支持Biohaven为这种严重神经疾病患者推动verdiperstat作为潜在、首创、MPO抑制剂疗法的努力。”


孤儿药资格认定的潜在好处包括税收抵免、上市申请用户费用豁免和产品最终获批后7年的市场独占权。


关于多系统萎缩

multiple system atrophy,MSA


MSA是一种罕见、快速进展的致命神经退行性疾病,患者发病后平均生存期为6-10年。MSA会引发帕金森病样的运动问题(例如运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和平衡不良),小脑性共济失调,以及无意识(自主)功能问题,包括血压控制、膀胱功能和消化等。MSA目前无法治愈,只有对症治疗和姑息疗法可用。


原文标题:BIOHAVEN'S VERDIPERSTAT RECEIVES ORPHAN DRUG DESIGNATION FROM FDA FOR MULTIPLE SYSTEM ATROPHY