Ascendis Pharma A/S是一家利用其创新TransCon™技术解决重大未满足医疗需求的生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其C型利钠肽（CNP）长效前药TransCon CNP治疗软骨发育不全（achondroplasia）的孤儿药资格认定。

软骨发育不全是侏儒症最常见的形式，目前还没有获得FDA批准的治疗方法。该病患者可能出现严重的骨骼并发症和并存病，包括枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停和慢性耳道感染。

“我们很高兴TransCon CNP获得治疗软骨发育不良的孤儿药资格认定。它不仅设计为解决身高问题，还旨在解决该病令人衰弱的并存病，”Ascendis 公司首席医学官Jonathan Leff博士说，“在健康受试者参与的1期临床试验中，TransCon CNP给药后CNP能够以目标水平持续暴露7天，支持每周给药一次的良好耐受性和安全性。基于这些初步结果，我们希望今年第三季度启动治疗软骨发育不全患儿的2期试验。此外，作为对软骨发育不良群体承诺的一部分，我们正在进行ACHieve研究，相信该研究将为了解软骨发育不全患儿的经历提供重要的观察性见解。”

FDA将孤儿药地位授予那些用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物。孤儿药项目能够为药物研发公司提供一些益处和激励措施，包括药物获批上市之日起7年的市场独占权、免除FDA使用者费用和临床研究费用的税收抵免。授予孤儿药资格认定并不会改变FDA的监管要求，相关药物依然需要通过充分对照的试验来确立安全性和有效性，从而支持其批准和商业化。

TransCon CNP 旨在通过每周一次皮下给药在安全的治疗水平上实现CNP的持续暴露，从而解决软骨发育不全的所有问题

关于软骨发育不良（Achondroplasia）

软骨发育不全是侏儒症最常见的形式，全球大约有25万名患者。该病会导致严重的骨骼并发症和并存病，包括枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停和慢性耳道感染。为了缓解多种并发症，患者经常面临多次手术和治疗。

该病是由成纤维生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变造成FGFR3和CNP信号通路作用失衡而导致的。临床前和临床数据显示CNP通路可刺激生长发育。CNP的增加能够抵消下游FGFR3突变的影响，从而促进骨骼生长。

原文标题：Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon CNP as Treatment for Achondroplasia