Clementia制药公司（Clementia Pharmaceuticals Inc.）是一家为超罕见骨病和其他疾病患者开发创新疗法的临床阶段生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva，FOP）的儿科罕见病资格认定。Palovarotene是一种研究性FOP疗法，之前已经获得FDA授予的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。

“FOP是一种罕见的毁灭性疾病，在儿童期就开始对个体产生不可逆的影响，”Clementia公司创始人兼首席执行官Clarissa Desjardins博士说，“这一资格认定凸显了FOP患者对治疗选择的迫切需求。整个Clementia团队正在努力于2019年下半年提交新药上市申请（NDA），以期获得首个监管批准，这是我们履行使命即为目前没有治疗选择的患者提供创新和有效疗法所迈出的重要一步。”

2018年10月，基于和FDA的会议，Clementia公司宣布FDA支持其计划，即提交palovarotene预防FOP患者相关异位骨化（HO）突发症状的NDA。FDA的评估以已经完成的2期临床项目的有效性和安全性数据为基础。Clementia公司正在进行NDA的准备工作，目标是2019年下半年提交申请。如果获得批准，预计2020年palovarotene将首次投入商业运营。

儿科罕见病资格认定使得Clementia公司有资格在palovarotene的NDA获批时得到一张儿科罕见病优先审查券（PRV）。PRV项目旨在鼓励为预防和治疗儿科罕见病而开发疗法。PRV可兑取以获得FDA对后续上市申请的优先审查，也可以出售给第三方。

关于Palovarotene

Palovarotene是一种RARγ激动剂，正在被开发作为超罕见和衰弱性骨病的潜在疗法，包括FOP、多发性骨软骨瘤（MO）和其他疾病。Palovarotene是罗氏制药的许可产品，该公司之前针对超过800名受试者进行了评估，其中450名患者接受了长达两年的治疗。Palovarotene已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗FOP和MO的孤儿药资格认定。此外，palovarotene还获得了FDA授予治疗FOP的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。

关于进行性骨化性纤维发育不良

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva，FOP

FOP是一种罕见的严重致残性疾病，其特征是异位骨化（HO），即在正常骨骼之外，在肌肉、肌腱或软组织中形成骨头。在FOP中，HO会因为锁定关节而进行性限制运动，导致患者功能累积丢失、进行性残疾，并增加早亡风险。FOP是由ACVR1基因突变导致的，该突变会通过配体依赖和独立机制，在控制骨生长发育的关键骨形态发生通路中产生过量信号。目前还没有获批的FOP治疗方法。

外文：Clementia Granted Rare Pediatric Disease Designation by FDA for Palovarotene for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva