近日，美国普渡制药（Purdue Pharma L.P）子公司Imbrium Therapeutic和Mundipharma EDO公司联合宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型拓扑异构酶II抑制剂、研究性药物etoposide toniribate治疗复发性难治性胆管癌（biliary tract cancer，BTC）的孤儿药资格认定。

BTC是一种起源于胆管系统的罕见癌症。胆管系统由一系列细管组成，负责将胆汁从肝脏和胆囊转移到小肠（十二指肠）以帮助消化食物中的脂肪。BTC是肝细胞癌之外第二常见的原发性肝胆癌症。美国每年约有8000人被确诊为BTC，其中大部分为65岁以上老年人。

“很高兴FDA像我们预想的那样授予etoposide toniribate孤儿药资格认定。一旦最终获批，该药将是疗法选择有限的复发性难治性BTC患者群体的重要临床进展，”Imbrium Therapeutics公司总裁Paul Medeiros说，“这一资格认定不仅是我们肿瘤治疗方面的首个里程碑，而且强调了我们在积极合作推进疗法组合的同时推进肿瘤化疗药物开发方面的承诺。”

FDA通过其孤儿产品开发办公室（OOPD）将孤儿药资格认定授予那些旨在治疗罕见病的药物或生物产品。在美国，罕见病是指患者数量小于20万人的疾病。为了促进罕见病药物开发，孤儿药资格认定将为制药公司提供激励措施，包括7年的市场独占权和临床测试费用的税收抵免。

“虽然早期和局部晚期BTC可以通过手术或者化疗成功治疗，但需要二线疗法的复发性或难治性BTC患者目前尚无获批的治疗方法，开发中的药物也只有寥寥几个，”普渡制药总裁兼首席执行官Craig Landau博士说，“这一资格认定是我们联同Mundipharma EDO公司朝着推进etoposide toniribate获得FDA监管批准所迈出的重要一步。”

Mundipharma EDO公司首席执行官Thomas Mehrling博士补充说：“我们很高兴FDA授予etoposide toniribate治疗难治性复发性BTC的孤儿药资格认定。作为制药公司，我们致力于为罕见难治性癌症患者开发治疗手段，并尽可能快地为患者提供疗法。我们期待和Imbrium Therapeutics公司一起加快etoposide toniribat的开发。”

Etoposide toniribate在2期临床试验中表现出令人鼓舞的结果，正是这些关键数据确保其获得FDA的孤儿药资格认定。2014年6月4日，欧洲药物管理局（EMA）已经授予该药孤儿药资格认定。

Imbrium Therapeutics公司预期将于2020年联合Mundipharma EDO公司启动etoposide toniribate治疗难治性BTC患者的3期临床试验。

外文：Imbrium Therapeutics Announces U.S. FDA Orphan Drug Designation for Etoposide Toniribate for the Treatment of Relapsed Refractory Biliary Tract Cancer