Calliditas制药公司（Calliditas Therapeutics AB）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其治疗原发性胆汁性胆管炎（Primary biliary cholangitis，PBC）的孤儿药资格认定。

PBC之前被称为原发性胆汁性肝硬化，是一种肝脏自身免疫性疾病，常见症状包括疲倦、瘙痒，更严重的病例还会出现黄疸。PBC是一种罕见病，美国发病率约为4.3/10000，女性更常见，男女比例至少为1:9。

公司计划与FDA共同讨论该适应证的监管路径，并研究最适合患者人群的方法。

Calliditas公司执行总裁Renée Aguiar-Lucander评论道：“我们非常高兴能够获得FDA授予治疗PBC的孤儿药资格认定。这确认了该病患者高度未满足的医疗需求，同时进一步激励我们利用目前的专业技术继续探索罕见适应证。PBC目前仍然缺少治疗方法，但许多令人兴奋的研究正在进行之中。”

2019年2月，该公司还获得了FDA授予治疗AIH的孤儿药资格认定。公司计划今年晚些时候与FDA进行协商，就该适应证的监管路径达成一致。

此外，该公司正在进行一项治疗IgA肾病的3期临床试验，并获得了FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。该试验的顶线数据预计将于2020年下半年公布。

关于原发性胆汁性胆管炎

Primary biliary cholangitis，PBC

PBC是之前被称为原发性胆汁性肝硬化，是一种肝脏自身免疫性疾病。该病由肝脏小胆管慢性、进行性破坏所致，会造成胆汁和其它毒素在肝脏内堆积。这些物质对肝脏组织的进一步慢性损害会导致瘢痕形成、纤维化，最终导致肝硬化。

该病的常见症状包括疲倦、瘙痒，更严重的病例还会出现黄疸。在疾病早期，患者可能只出现血液化验异常。PBC是一种罕见病，美国发病率约为4.3/10000，女性更常见，男女比例至少为1:9。

外文：Calliditas Therapeutics granted orphan drug designation by the FDA for Primary biliary cholangitis