Inventiva是一家临床阶段生物制药公司，主要开发口服小分子药物，用于治疗纤维化、溶酶体贮积症和肿瘤相关疾病。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选药物odiparcil 治疗黏多糖贮积症VI型（MPS VI）的儿科罕见病资格认定（RPDD）。

MPS是一种罕见的进行性遗传病，其特征是负责糖胺聚糖（GAGs）正常降解的溶酶体酶缺乏。这项RPDD定确认odiparcil 有资格在治疗MPS VI的新药上市申请（NDA）获得FDA批准时得到一张优先审查券。

Investiva公司首席科学官兼联合创始人Pierre Broqua博士称：“FDA的这一重要认定说明了MPS VI在儿童患者中的重要程度。我们期待继续与FDA合作，将odiparcil发展为治疗这种罕见且危及生命的疾病的疗法，解决重大的未满足医疗需求。”

FDA将“儿科罕见病”定义为主要影响18岁以下人群并且美国患者数量不到20万的严重或危及生命的疾病。根据FDA的RPDD计划，如果某产品预防或治疗儿科罕见病的NDA或生物制品许可申请（BLA）获得批准，那么其开发商将有资格得到一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对未来NDA或BLA的优先审查，将FDA的审查时间从12个月缩短到6个月。该凭证还可以出售或转让给第三方，2009年首次发行以来其价格为6750万美元到3.5亿美元，最近一次于2018年10月以8000万美元售出。

关于Odiparcil

Odiparcil是一种口服小分子，作用于MPS症状的根本原因。MPS的特征是GAGs的积聚，GAGs对调节细胞间信号传导以及维持细胞溶酶体的组织结构和功能很重要。由于基因突变，MPS患者体内的溶酶体缺乏分解GAGs所必需的酶，GAGs因而积聚在溶酶体内，溶酶体膨胀并干扰细胞的正常功能，导致与MPS相关的症状。根据所缺乏的酶和积聚的相应GAGs，MPS可分为不同亚型。通过修饰GAGs的合成方式，odiparcil能够促进可溶性GAGs的产生，这些可溶性GAGs可以从尿液排出，而不会在细胞中积聚。具体来说，odiparcil作用于硫酸软骨素和硫酸皮肤素，两者中的任意一种或两种都在MPS亚型I、II、IVA、VI和VII患者体内积聚。

Inventiva公司正在IIa期临床研究中评估odiparcil，用于治疗成人MPS VI患者。Odiparcil 已经获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗MPS VI的孤儿药资格认定。

外文：The FDA Grants Rare Pediatesignation to Odiparcil for the Treatment of MPS VI