CymaBay Therapeutics公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予seladelpar突破性疗法资格认定，联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA应答不足的早期原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）成人患者，或者作为单药治疗无法耐受UDCA的早期PBC成人患者。Seladelpar 是一种口服、强效、选择性的过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂，目前正在一项全球性、3期注册研究ENHANCE中进行评估，用于PBC患者的治疗。 

FDA将突破性疗法资格认定授予满足以下条件的药物：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该项目由FDA设立，目的是确保患者尽快通过FDA批准而获得重要的新疗法。

FDA基于正在进行的2期临床试验（CB8025-21629）的初步证据授予seladelpar突破性疗法资格认定。证据显示，基于碱性磷酸酶（AP）的下降，seladelpar可能表现出超越现有疗法的大幅改善。该临床试验的初步结果近期在美国肝病研究协会（AASLD）和国际肝病大会（EASL）新近突破会议上进行了报道。

“我们非常高兴FDA授予seladelpar治疗PBC的突破性疗法资格认定，这也明确了PBC是一种依然急需新疗法的严重疾病，”CymaBay Therapeutics公司首席监管与合规官 Klara Dickinson说，“Seladelpar现在获得了FDA突破性疗法认定和与之相应的欧洲药物管理局（EMA）PRIority MEdicine（PRIME）认定，我们相信这样的双重认定体现了该药物临床数据的重要性，以及它成为PBC患者更好治疗方法的潜力。我们期待与监管部门密切合作以完成seladelpar开发项目。这些认定为我们提供了加速为PBC患者提供新的、变革性治疗方案的机会。”

关于原发性胆汁性胆管炎

Primary Biliary Cholangitis，PBC

PBC是一种严重而潜在危及生命的自身免疫性肝病，其特点是胆汁流动受阻（胆汁淤积）和毒性胆汁酸积聚。该病会伴随出现肝内胆管的炎症和损伤，进而可发展为肝纤维化、肝硬化和肝衰竭。PBC的其他临床症状包括疲乏、皮肤瘙痒，某些患者甚至因此失能。PBC主要影响女性，1000名40岁以上女性中会有一名患有PBC。

关于Seladelpar

Seladelpar 是一种口服、强效、选择性PPARδ激动剂，正在开发用于治疗肝脏疾病PBC和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。在PBC治疗方面，seladelpar已经获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，以及FDA的突破性疗法资格认定和EMA的PRIME资格认定。

外文：CymaBay Therapeutics Announces Seladelpar Granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for the Treatment of Primary Biliary Cholangitis