Espero生物制药公司（Espero BioPharma, Inc.）是一家专注于为解决血栓形成和心率控制未满足需求而开发疗法的制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予tecarfarin预防同时罹患终末期肾病（ESRD）和房颤（AFib）的患者心源性系统性血栓栓塞（systemic thromboembolism of cardiac origin）的孤儿药资格认定（ODD）。Tecarfarin是一种准备进行3期试验的维生素K拮抗剂，作为抗凝剂每日一次口服给药。

“孤儿药资格认定突显了tecarfarin作为潜在新疗法用于管理ESRD和AFib患者的重要性，该患者群体存在重大的未满足医疗需求，”Espero公司总裁兼首席执行官Quang Pham说，“我们很高兴此项认定将促进tecarfarin的临床开发，并可能帮助我们更快地将这种研究性疗法带给患者。”

FDA将孤儿药地位授予那些用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万的疾病）的药物。孤儿药项目能够为药物开发者提供益处和激励措施，包括药物获批上市之日起7年的市场独占权、FDA使用者费用减免和临床研究费用的税收抵免。授予孤儿药资格认定并不会改变FDA的监管要求，相关药物依然需要通过充分对照的试验来确立安全性和有效性，从而支持其批准和商业化。

慢性肾病（CKD）或Afib的存在会增加严重血栓栓塞不良临床结果（比如中风和死亡）的风险。通常推荐使用抗血栓疗法来降低AFib患者的风险，但目前没有用于ESRD和AFib患者的获批疗法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为Afib获批疗法的代谢属性可能增加药物暴露，从而增加管理这些患者的已知风险和挑战。

关于Tecarfarin

Tecarfarin是一种准备进行3期试验的维生素K拮抗剂，作为类似华法林的抗凝剂每日一次口服给药。在tecarfarin的设计中，研究人员使用了一种逆代谢药物设计过程，靶向一种不同于最常用抗凝剂的代谢通路。这赋予tecarfarin更好的安全性，并在维持或提高有效性的同时潜在消除了特定副作用。

原文标题：Espero BioPharma Announces Tecarfarin Receives FDA Orphan Drug Designation for Patients with End Stage Renal Disease and Atrial Fibrillation