今日，FDA宣布，批准德国默克（Merck KGaA）旗下默克雪兰诺（Merck Serono）开发的Mavenclad（cladribine）上市，治疗复发性多发性硬化症（RMS）成年患者，包括复发缓解型疾病（RRMS）和活跃的继发进展型疾病（active SPMS）。Mavenclad不适用于临床孤立综合征（CIS）患者。这是继诺华的Mayzent之后，FDA本周批准的第二款治疗多发性硬化症的口服疗法。

多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致大脑与身体其它部位的信息交流受阻。大多数患者在20-40岁之间第一次出现症状。MS是青壮年中造成神经性残疾的最常见原因之一，在女性中发病率高于男性。全球有大约230万患者受到MS的困扰，其中3-5%为儿童或青少年。

Mavenclad是一种合成嘌呤核苷，它通过干扰B细胞和T细胞中DNA的修复和复制，达到从血循环中降低B细胞和T细胞数目的效果。这导致更少的免疫细胞能够攻击髓鞘，从而降低MS患者的髓鞘因为自身免疫系统的攻击而造成的损伤。这款口服疗法已经在2017年获得欧盟批准，治疗复发型MS患者。

FDA对Mavenclad的批准是基于包括1326名复发型MS患者的临床试验结果。这些患者在过去12个月里至少出现过一次疾病复发。与安慰剂相比，Mavenclad能够显著降低患者疾病复发的频率，并且减少患者残疾的进展。鉴于Mavenclad的安全性特征，FDA建议这款疗法用于治疗对其它疗法没有反应的MS患者。

“我们致力于支持开发治疗多发性硬化症患者的安全有效疗法，”FDA药物评估和研究中心神经科产品部主任Billy Dunn博士说：“Mavenclad的批准标志着使用其它治疗方法未能见效的患者又多了一款新的治疗选择。”

参考资料：

[1] FDA approves new oral treatment for multiple sclerosis. Retrieved March 29, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634837.htm

[2] Baker et al., (2017). Both cladribine and alemtuzumab may effect MS via B-cell depletion. Neurology Neuroimmunology & Neuroinflammation. Doi: 10.1212/NXI.0000000000000360

[3] European Commission Grants Approval for Mavenclad (Cladribine Tablets) . Retrieved March 29, 2019, from https://www.emdgroup.com/en/news/mavenclad-25-08-2017.html