Enzyvant公司是一家专注于为罕见病患者开发和商业化革命性疗法的生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予研究性酶替代疗法RVT-801儿科罕见病和快速通道资格认定。RVT-801之前已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）孤儿药资格认定，目前正在临床前开发用于治疗法伯病（Farber disease）。

“这些FDA资格认定强调了对法伯病治疗方法的重大需求，在开发项目成功之后，我们要尽快让患者获得RVT-801治疗，”Enzyvant公司首席执行官Rachelle Jacques说道。

FDA将儿科罕见病资格认定授予主要影响18岁以下人群而且美国患者数量不到20万的严重或危及生命的疾病。如果RVT-801的生物制品许可申请（BLA）获得批准，那么Enzyvant公司将有资格得到一张优先审查券。

快速通道资格认定旨在促进药物开发和快速审查，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求。该资格认定的目的是尽快向患者提供重要的新药。

关于法伯病（Farber Disease）

法伯病是一种罕见病，被认为存在严重诊断不足，患者经常被误诊为青少年特发性关节炎。该病是由ASAH1基因突变引起的，导致酸性神经酰胺酶缺乏，造成具有促炎和促凋亡作用的神经酰胺在细胞内积聚。

法伯病患者的主要症状通常表现为关节挛缩或关节炎、皮下结节和/或声音微弱嘶哑。更严重的症状还可能包括因大脑受累以及肺、肝和骨骼（骨质溶解）损伤导致的认知发育受损。该病通常发生在儿童早期，但也可能较后发生。

关于RVT-801

RVT-801是一种重组人酸神经酰胺酶（rhAC），正在被开发作为酸性神经酰胺酶缺乏（法伯病表现）的潜在酶替代疗法。在法伯病小鼠模型中，RVT-801被证明具有生物活性，可以减少神经酰胺的积聚和组织中的相关炎症。

外文：Enzyvant's Investigational Farber Disease Enzyme Replacement Therapy, RVT-801, Receives FDA Fast Track and Rare Pediatric Disease Designations