AbeonaTherapeutics公司近日宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予其新型一次性基因疗法ABO-101治疗Sanfilippo综合征B型（Sanfilippo syndrometype B，MPSIIIB）的快速通道资格认定。ABO-101设计为向中枢神经系统和周围组织递送NAGLU基因的功能性拷贝。Abeona公司正在美国和西班牙的试验站点招募符合条件的MPSIIIB患者，并希望今年进一步开放额外的全球试验站点以加快招募。

“获得快速通道认定是FDA对ABO-101的认可。ABO-101有望治疗危重病并可能解决MPSIIIB患儿重大未满足的医疗需求，”Abeona公司首席执行官JoãoSiffert博士说，“我们将继续与监管机构就ABO-101临床项目进行互动，以促进这种一次性AAV9介导基因疗法的开发。”

FDA将快速通道资格认定，授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病，而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的频繁互动中获得各方面益处，如果满足特定标准，将有资格得到优先审查和加速批准。ABO-101还获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定以及FDA授予的儿科罕见病资格认定。

ABO-101是Abeona公司针对罕见溶酶体贮积症的新型、一次性、基于AAV9的基因疗法组合的一部分。临床前数据显示，ABO-101能够通过单次静脉输注将NAGLU基因的功能拷贝递送到中枢神经系统和周围组织，旨在解决导致糖胺聚糖在大脑和全身异常积聚的溶酶体酶缺乏问题，从而防止进行性细胞损伤以及神经发育和身体衰退。

关于Sanfilippo综合征

Sanfilippo综合征即MPSIII，是一组毁灭性的罕见遗传性溶酶体贮积症，目前没有获批的治疗方法。MPS III的特征是发育衰退，包括沟通能力丧失、认知障碍、听力丧失、行为障碍、癫痫发作和睡眠困难。系统性表现包括面部特征粗糙和肝脏等器官增大。据估计，70%的MPSIII患儿会在18岁以前离世。该综合征的根本原因是溶酶体中缺少对分解硫酸肝素至关重要的酶。结果，部分降解的硫酸肝素在细胞内积聚，包括大脑和脊髓，造成进行性损伤。MPS III包括4种亚型（A、B、C、D），分别由特有的单基因缺陷导致。MPSIIIA的病因是SGSH酶缺乏，而MPS IIIB的特点是NAGLU酶活性显著降低。

外文：Abeona Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for ABO-101 for Treatment of Sanfilippo Syndrome Type B (MPS IIIB)