uniQureN.V.公司前不久宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选基因疗法AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’sdisease，HD）的快速通道资格认定。AMT-130包括重组的AAV5载体，该载体携带的DNA盒能够编码一种非选择性减少或敲除HD患者人类huntingtin蛋白质的微RNA（microRNA）。AMT-130的独特之处还在于，它能够靶向高毒性的外显子1蛋白片段，其毒性甚至超过突变huntingtin蛋白质。

“获得FDA的快速通道资格认定，突显了HD患者高度未满足的医疗需求。HD患者目前还没有得到批准的疾病修饰疗法，”uniQure公司首席执行官Matt Kapusta说，“我们正在准备启动AMT-130的1/2期研究，AMT-130是首个进入临床测试的HD一次性AAV基因疗法，有望在2019年下半年治疗首名患者。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的更频繁交流互动中得到各方面益处，如果满足特定标准，生物制品许可申请（BLA）或新药上市申请（NDA）将有资格得到优先审查、滚动审查或加速批准。

关于亨廷顿舞蹈症

Huntington’sdisease，HD

HD是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致患者肌肉协调性丧失、行为异常和认知衰退，生理和心智全面恶化。该病是一种常染色体显性遗传病，huntingtin基因第一外显子中的致病性CAG重复扩张导致异常蛋白在大脑中产生和积聚。尽管病因明确，但目前还没有能够延迟HD发病或减缓其病情进展的治疗方法。

外文：uniQure Receives FDA Fast Track Designation for AMT-130 Gene Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease