Imbrium Therapeutics是普渡制药（Purdue Pharma）旗下子公司，也是一家临床阶段生物制药公司。近日，Imbrium和萌蒂制药有限公司（MundipharmaEDO GmbH）联合宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予其研究性药物Tinostamustine治疗T幼淋巴细胞白血病（T-cell prolymphocytic leukemia，T-PLL）的孤儿药资格认定（ODD）。Tinostamustin是一种处于早期临床试验阶段的潜在首创烷基化脱乙酰酶抑制分子。
T-PLL是一种极其罕见且具有侵袭性的T细胞白血病，以成熟T细胞不受控制的增生为特征。目前有效的T-PLL治疗选择非常有限。该病通常进展迅速而且标准的多药化疗对其疗效不佳。
“这项孤儿药资格认定，不仅是Imbrium公司和Tinostamustine开发路径上的重要一步，而且对目前缺乏治疗选择的T-PLL患者也是一大福音，”Imbrium公司监管事务主管Richard Fanelli博士说道。
FDA将孤儿药资格认定授予那些以预防、诊断或治疗罕见病（美国患者人数少于20万的疾病）为目的的药物。旨在为罕见病的药物研发提供便利，并为药物开发商提供激励。T-PLL是一种极其罕见而且通常具有侵袭性的血癌。该病十分罕见，医护专业人士可能5-10年才会遇到1例。因此T-PLL患者可能被误诊，导致其预后不良，中位生存期仅约1年。孤儿药资格认定并不会改变FDA的监管要求，相关药物依然需要通过充分对照的试验来确立安全性和有效性，从而支持其批准和商业化。
普渡制药总裁兼首席执行官CraigLandau博士补充道：“这是我们在过去两个月里获得的第二项FDA孤儿药资格认定，表明了我们为罕见和难治性癌症迅速推进化疗药物开发管线的承诺。”
除了T-PLL，Imbrium公司还启动了Tinostamustine治疗一系列罕见和难治性血癌及晚期实体瘤的早期临床开发。
关于T幼淋巴细胞白血病
T-cellprolymphocytic leukemia，T-PLL
T-PLL约占所有成熟淋巴细胞白血病患者的2%，其特征是成熟T细胞（T淋巴细胞）的生长失控。T细胞是一种白细胞，可以保护人体免受感染。大部分T-PLL患者表现为肝脾肿大和全身性淋巴结肿大，伴有皮肤浸润、贫血和血小板减少。该病多发于老年人，确诊患者年龄中位数为61岁而且在男性中更为常见。
T-PLL进展迅速，标准的多药化疗对其疗效不佳。
关于Tinostamustine
Tinostamustine（EDO-S101）是一种新型多功能疗法，目前处于2期临床开发阶段，用于治疗一系列罕见和难治性血癌及晚期实体瘤。
临床前研究表明，Tinostamustine有潜力接近并破坏癌细胞内的DNA链，同时阻碍其损伤修复。临床前数据还提示，这样的补充和联合作用方式有可能克服一些其他癌症治疗中的耐药性难题。
科研人员目前正在研究Tinostamustine用于治疗多发性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、皮肤T细胞淋巴瘤、T幼淋巴细胞白血病、软组织肉瘤、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌和MGMT-未甲基化胶质母细胞瘤。
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