NeoImmuneTech（NIT）公司最近宣布，美国食品与药物管理局（FDA）授予Hyleukin-7孤儿药资格认定（ODD）。Hyleukin-7正在开发用于治疗特发性CD4+T淋巴细胞减少症（IdiopathicCD4+ Lymphocytopenia，ICL）。Hyleukin-7于2017年获得了欧洲药物管理局（EMA）的孤儿药资格认定，是首个和目前唯一获得治疗ICL的孤儿药资格认定的药物。

1992年ICL首次被美国疾病控制与预防中心定义，是一种患者CD4+T淋巴细胞计数持续较低而无人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或任何其他免疫缺陷病因的罕见病。

“ICL患者频繁遭受严重和反复的机会性感染影响，而且罹患某些癌症的风险较高。目前还没有针对ICL的特异性治疗，因此，对能够增加ICL患者CD4+T细胞的疗法存在较高的医疗需求，”NIT公司执行副总裁兼首席医疗官NgocDiep (Diep) Le博士说，“我们很高兴FDA认可Hyleukin-7作为ICL创新和革命性治疗的潜力，并期待在患者群体中进行临床试验。”

在健康受试者中进行的1期试验和正在癌症患者中进行的多个剂量递增试验显示，Hyleukin-7安全而耐受性良好，CD4+和CD8+ T淋巴细胞计数呈剂量依赖性增加。NIT公司还在积极开展和规划多个概念验证临床试验，将Hyleukin-7开发为能够与其他肿瘤免疫（IO）疗法联合使用的“IO启动”药物。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者少于20万人的疾病）的药物。获得孤儿药资格认定可能加快治疗剂的开发、批准和商业化并减少相关费用。

关于HyLeukin-7

肿瘤免疫（IO）制剂Hyleukin-7（rhIL-7-hyFc, NT-I7）是一种由经过设计的白介素-7（IL-7）分子共价连接的同二聚体组成的T细胞生长因子，使用专有长效平台hyfc™进行了生物融合。IL-7已知是T细胞内稳态的关键因素，能够增加T细胞的数量和功能。在治疗癌症和淋巴细胞减少症患者的过程中，Hyleukin-7能够增强和恢复持续性T细胞免疫力，从而为IO组合策略提供独特的机会。Hyleukin-7正在被开发为一种“IO启动”疗法，利用T细胞免疫力，结合当前的癌症疗法比如抗PD-（L）1药物或化疗/放疗，以及下一代IO疗法。

原文标题：FDA Grants Orphan Drug Designation Status to NeoImmuneTech’s Hyleukin-7 for Idiopathic CD4+ Lymphocytopenia Treatment