Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Knopp Biosciences公司首席执行官Michael Bozik博士表示，“我们非常高兴FDA授予了dexpramipexole治疗HES的孤儿药资格。对于患有这种严重认识不足的致衰性疾病患者而言，迫切需要有效的治疗药物，尤其是那些选择性消耗嗜酸性粒细胞的口服药物。随着我们将dexpramipexole项目推进到后期临床开发，这一孤儿药资格认定标志着一个重要的监管里程碑。”

dexpramipexole分子结构式（图片来源：Wikipedia）

dexpramipexole（KNS-760704）是一种口服生物可利用的、合成的氨基苯并噻唑，目前正被开发作为一种靶向口服疗法，治疗嗜酸性炎症性疾病。嗜酸性粒细胞是在哮喘和HES等严重疾病中起核心作用的白细胞。目前，dexpramipexole的作用机制尚不清楚，但初步数据表明，dexpramipexole可能影响骨髓中嗜酸性粒细胞的成熟。

在多个临床试验中，dexpramipexole被证明选择性地、显著地、持续地降低血液和组织嗜酸性粒细胞水平，并且没有明显的毒性。一项关于dexpramipexole治疗HES患者的II期研究（NCT02101138）结果已提交给美国血液学会（ASH）并发表在《血液》（Blood）杂志上。

原文出处：Knopp Biosciences Receives FDA Orphan Drug Designation for Dexpramipexole for Treatment of Hypereosinophilic Syndrome