Ultragenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.）是一家专注于为严重罕见和超罕见遗传病开发药物产品的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其UX007 治疗长链脂肪酸氧化障碍（Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders，LC-FADD）的儿科罕见病和快速通道两项资格认定。LC-FADD是一组机体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传病。

Ultragenyx公司首席医学官Camille L. Bedrosian博士说：“LC-FADD是一组严重而潜在危及生命的疾病，UX007获得这些资格认定说明FDA关注到该病患者对新疗法的需求。此外，这些资格认定提供了我们加快将UX007带给患者的可能性。”

ULtragenyx公司正着手于2019年年中向FDA提交新药上市申请（NDA）。所提交的内容将包括：1. 一项公司发起、UX007治疗29名患者的2期研究数据；2. 一项在75名患者中进行的长期安全性和有效性扩展研究数据；3. 对20名最初同情用药（compassionate use）患者医疗记录的回顾性分析；4. 70名通过扩大使用途径用药的患者数据；5. 一项研究人员发起、治疗32名患者的随机对照研究（数据），该研究显示UX007对心脏功能有效果。

FDA的快速通道资格认定旨在促进药物开发并加速审查，以治疗严重疾病并解决未满足医疗需求。快速通道资格认定允许制药公司在整个药物开发和审查过程中与FDA进行早期和频繁的沟通交流，并允许对NDA进行滚动审查。如果满足特定标准，还将有资格得到优先审查。

FDA将“儿科罕见病”定义为主要影响18岁以下人群的严重或危及生命的罕见病。根据FDA的儿科罕见病优先审查券项目，如果某种针对儿科罕见病的药物或生物制品获得批准，其开发公司将有资格得到一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对后续不同产品上市申请的优先审查。

关于长链脂肪酸氧化障碍（Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders，LC-FADD）

LC-FADD是一组常染色体隐性遗传病，以机体无法将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺陷为特征，造成体内严重缺乏葡萄糖，并出现严重的肝脏、肌肉和心脏疾病，导致患者入院或早逝。美国和一些欧洲国家已将LC-FADD纳入新生儿筛查测试组中。LC-FADD患者目前的治疗方法是避免空腹、采用低脂/高碳水化合物饮食、肉毒碱和医学食品中链甘油三酯（MCT）油。尽管有当前的这些方法，许多患者还是会出现因LC-FADD导致的重大代谢事件，包括住院和死亡。

关于UX007

UX007是一种经多步化学过程生成的高纯度、药品级、合成七碳脂肪酸甘油三酯，旨在为患者提供可代谢的中等长度、单链脂肪酸，以增加三羧酸循环（Krebs cycle，体内关键产能过程）的中间底物。与通常的偶链脂肪酸不同，UX007经三羧酸循环可转化为新的葡萄糖，这可能增加额外的重要疗效，特别是当患者体内葡萄糖水平过低时。 

原文标题：Ultragenyx Announces UX007 Granted Fast Track Designation and Rare Pediatric Disease Designation by U.S. FDA for Treatment of Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders