SNSP113已于2018年10月获得FDA孤儿药资格认定。

Synspira Therapeutics公司近日宣布：欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予其首创含糖聚合物领先产品SNSP113治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）的孤儿药资格认定。此前2018年10月，美国食品与药物管理局（FDA）已经授予SNSP113孤儿药资格认定。SNSP113靶向作用于导致CF和其他进行性肺病（包括危及生命的肺部感染）中肺功能下降的关键驱动因素。

Synspira公司总裁兼首席执行官 Robert Gallotto说：“获得美国和欧盟（EU）的孤儿药资格认定是我们全球监管战略取得的重要里程碑，我们将继续致力于推进SNSP113作为这种衰弱性疾病的新型疗法。我们相信SNSP113有潜力成为首个提升CF患者肺功能的广谱疗法，同时期待在推进该项目的过程中与EMA合作。”

Synspira公司计划2019年开展SNSP113治疗CF患者的研究，该试验将由Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics公司的发展奖金提供部分资助。

EMA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗危及生命或慢性衰弱性罕见病（欧盟患病率低于5/10000的疾病）并有潜力带来显著益处的药物。该资格认定能够提供潜在激励，包括协议辅助、EU监管费用减免、临床试验潜在资助和集中许可资格。如果在EU获批治疗CF，SNSP113将拥有10年的市场独占权，以及完成儿童研究计划（PIP）后额外的两年市场独占权。

关于囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）

CF是一种慢性、危及生命的进行性疾病，在欧洲和美国约有75000名患者遭受该病影响。CF患者通常会出现持续性肺部感染、黏液和生物膜堆积所致的气道阻塞和慢性炎症，因此呼吸功能会受到影响。在胰腺中，黏液会妨碍胰腺释放身体消化食物和吸收重要营养所需的消化酶。在胃肠道中，依然存在黏液积聚、细菌过度生长和炎症。CF会导致肺组织损伤、胰腺功能不全、CF相关糖尿病、吸收不良、营养不良、生长迟缓和包括肝硬化在内的肝病。

关于SNSP113

Synspira公司领先产品SNSP113是一种以糖化学为基础的首创吸入性疗法，具有广谱作用机制，可靶向作用于导致进行性肺病或其他致命性肺病（比如非结核分枝杆菌[NTM]、洋葱伯克氏菌[BCC]、铜绿假单胞菌或耐甲氧西林金黄色葡萄球菌[MRSA]所致肺部感染）的基础级联事件。SNSP113被设计为使黏蛋白黏性正常化并提高黏液转运能力以增加气道清理。SNSP113能够破坏入侵细菌生物膜的结合力并与细菌细胞壁相互作用以提高它们的渗透性，降低其生存能力并增强抗生素的药效。SNSP113的这些作用可以减少导致肺损伤和纤维化的中性粒细胞炎症级联。进行性肺病会导致严重症状，影响患者生活质量（QoL）并造成进行性肺功能衰竭。

原文标题：Synspira Therapeutics Receives Orphan Designation for SNSP113 for the Treatment of Cystic Fibrosis in the European Union