美国食品与药物管理局（FDA）日前宣布：批准Vyndaqel（氯苯唑酸葡甲胺）和Vyndamax（氯苯唑酸）胶囊用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者。这是FDA批准的首批ATTR-CM药物。Vyndaqel和Vyndamax拥有相同的活性部分氯苯唑酸（tafamidis），但不能在毫克与毫克的基础上进行替代，而且它们的推荐剂量也有所不同。

“ATTR是一种罕见、使人衰弱而且经常致命的疾病，”FDA药物评估和研究中心心血管与肾脏药物部门主任Norman Stockbridge博士说，“我们今天批准的疗法是治疗ATTR-CM的重要进展。”

ATTR是由淀粉样蛋白的异常沉积物在身体器官和组织中积累而导致的。这种异常沉积物积累会干扰组织器官的正常功能，最常发生在心脏和周围神经系统。心脏受累会导致呼吸短促、疲劳、心力衰竭、意识丧失、心律失常和死亡。周围神经系统受累会导致感觉丧失、疼痛或手臂、腿部、双手和双脚无法活动。淀粉样蛋白沉积物也会影响肾脏、眼睛、胃肠道的中枢神经系统。

Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的有效性在一项441名患者参与的临床试验中得到证实。试验参与者随机接受Vyndaqel或安慰剂治疗，平均30个月后，Vyndaqel治疗组的生存率高于安慰剂组。Vyndaqel也被证明可以减少因心血管问题住院治疗的数量。

临床研究的患者人数较少，但没有发现药物相关副作用。孕妇服用氯苯唑酸可能会对胎儿造成伤害。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性应该和卫生保健专业人士讨论怀孕计划及避孕事宜。

FDA授予Vyndaqel快速通道、优先审查和突破性疗法资格认定。Vyndaqel和Vyndamax都获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA将Vyndaqel和Vyndamax的批准授予辉瑞旗下子公司FoldRx。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

原文标题：FDA approves new treatments for heart disease caused by a serious rare disease, transthyretin mediated amyloidosis