美国食品与药物管理局（FDA）日前宣布：批准Ruzurgi（amifampridine）片用于治疗6至17岁以下Lambert-Eaton肌无力综合征（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）患者。这是FDA首次批准一种特异性针对LEMS儿科患者的治疗方法。之前唯一获批的LEMS疗法只能用于成人患者。

“我们将继续致力于促进罕见病治疗方法的发展和批准，特别是那些治疗儿童患者的疗法，”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门主任Billy Dunn说，“LEMS患者会出现严重的无力和疲劳，经常会给日常活动造成巨大困难，这项批准将为LEMS儿科患者提供急需的治疗选择。”

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉之间的连接并导致患者无力和其他症状。LEMS患者的自身免疫系统会攻击神经肌肉接头（神经和肌肉之间的连接），破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病相关联，但更常见于癌症患者，比如小细胞肺癌，其发病时间早于或与癌症诊断同时发生。LEMS可能在如何年龄发生。目前尚不清楚LEMS儿科患者的具体患病率，但全球LEMS的总体患病率估计为3/1000000。

使用Ruzurgi治疗6至17岁以下患者得到该药治疗LEMS成人患者的充分和良好对照研究证据的支持，包括药代动力学数据、药代动力学建模与仿真以识别儿科患者的给药方案，还得到来自6至17岁以下儿科患者安全性数据的支持。

Ruzurgi治疗LEMS的有效性是通过一项包括32名成人患者的随机、双盲、安慰剂对照退出研究确定的。患者在进入研究前至少服用3个月的Ruzurgi。该研究将继续服用Ruzurgi的患者与改用安慰剂的患者进行比较。通过一项测试的改变程度来测量有效性，该测试评估患者从椅子上站起来，步行3米，然后回到椅子所花的时间（不间断地连续进行3轮）。继续服用Ruzurgi的患者比服用安慰剂的患者遭受的损伤更小。此外，研究人员还使用LEMS相关无力自我评估量表（评估衰弱或增强的感觉）来测量有效性。这些分数表明，改用安慰剂治疗的患者存在更大的可感知无力。

服用Ruzurgi的儿科和成人患者最常见的副作用是烧灼或刺痛感（感觉异常）、腹痛、消化不良、头晕和恶心。儿科患者中报告的的副作用与成人患者中可见的相似。在没有癫痫病史的患者中观察到癫痫发作。如果患者有过敏反应迹象，比如皮疹、荨麻疹、瘙痒、发热、肿胀或呼吸困难，应立即通知医护专业人士。

FDA授予这项申请优先审查和快速通道资格认定。Ruzurgi还获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。

FDA将Ruzurgi的批准授Jacobus制药公司（Jacobus Pharmaceutical Company, Inc.）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

原文标题：FDA approves first treatment for children with Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder