Aprea Therapeutics是一家正在开发肿瘤抑制蛋白p53靶向新型抗癌疗法的私营临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予APR-246治疗携带TP53突变的骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，MDS）患者的快速通道资格认定。此外，FDA还授予APR-246 治疗MDS的孤儿药资格认定。

“FDA授予APR-246治疗TP53突变型MDS的快速通道和孤儿物资格认定，突显了这类疾病重大的未满足医疗需求，”Aprea公司总裁兼首席执行官Christian S. Schade说，“我们正在进行治疗MDS的3期临床研究，期待继续与FDA富有成效的对话，并尽快将APR-246带给患者。”

FDA快速通道项目旨在加速那些用于治疗严重疾病而且有潜力解决未满足医疗需求的药物的开发。获得该资格认定的药物项目能够与FDA进行早期和频繁的沟通交流，从而加快开发、审查和潜在批准。此外，如果符合相关标准，获得快速通道资格认定的药物还将得到加速批准、优先审查以及滚动审查，意味着制药公司在新药上市申请（NDA）过程中可以分批提交已完成的部分供FDA审查，而不必等到NDA所有部分全部完成后再提交审查。

孤儿药资格认定由FDA孤儿产品开发办公室授予，旨在促进为罕见病（美国患者数量不到20万人的疾病）开发和评估安全而有效的治疗方法。该资格认定能够为指定的化合物和药物提供开发和商业激励，包括产品获批后美国7年的市场独占权资格、临床试验设计方面FDA的帮助、临床试验费用相关的税收抵免和FDA用户费的减免。

关于 p53和APR-246

P53肿瘤抑制基因是人类癌症中最常见的突变基因，其突变发生在50%的人类肿瘤中。这些突变通常与抗癌药物的耐药性和较差的总生存期相关联，代表着癌症治疗中主要的未满足医疗需求。

APR-246能够通过恢复野生型p53的构造和功能来重新激活突变和失活的p53蛋白，从而诱导人类癌细胞的程序性细胞死亡。APR-246在临床前研究中表现出对多种实体和血液肿瘤的抗肿瘤活性，包括MDS、急性髓性白血病（AML）和卵巢癌等。此外，APR-246与传统抗癌制剂（比如化疗）、基于新机制的抗癌药物和肿瘤免疫检查点抑制剂都有强大的协同作用。除临床前测试外，一项1/2期临床项目已经完成，证明APR-246在治疗携带TP53基因突变的血液恶性肿瘤和实体瘤方面具有良好的安全性、生物活性和临床应答。

关于骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，MDS）

MDS代表一系列患者骨髓无法产生足够的健康血细胞的造血干细胞恶性肿瘤。大约30-40%的MDS患者会发展为AML，p53肿瘤抑制蛋白的突变被认为会加速疾病进展。p53中的突变存在于大约20%的MDS和AML患者，并且与总体预后差相关联。

原文标题：Aprea Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation and Orphan Drug Designation for APR-246 for the Treatment of Myelodysplastic Syndromes (MDS)