FibroGen公司是一家发现和开发首创疗法的领先生物制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其抗-CTGF抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）患者的孤儿药资格认定。

“我们很高兴获得FDA授予pamrevlumab治疗DMD的孤儿药指定。这种衰弱性疾病患者对新型治疗选择的医疗需求很高，”临床开发和药物安全高级副总裁Elias Kouchakji博士说，“在我们正在进行的pamrevlumab 2期研究中，21名卧床（non-ambulatory）DMD患者已经完成前52周的治疗。我们正在评估该研究中的许多临床参数，包括肺功能、心脏功能、上肢肌肉功能和组织纤维化。我们期待继续开发这种研究性治疗药物。”

DMD是一种罕见而致人衰弱的神经肌肉疾病，大约3500-5000名新生男孩中会有1人受累。全球范围内每年约有20000名儿童被诊断为DMD。患儿通常在6-13岁之间失去行动能力，随后关节挛缩和脊柱侧凸进展迅速，并可能导致在青年期出现致死性心肌病和呼吸衰竭。大多数在研DMD药物针对的是有行动能力的患者，然而大部分DMD患者是卧床患者。Pamrevlumab目前的临床项目针对的正是这些卧床患者的未满足医疗需求。

孤儿药资格认定项目为那些用于安全有效地治疗、诊断或预防美国患者少于20万人或超过20万人但预计收入无法覆盖开发和销售费用的罕见病的药物或生物制剂提供孤儿药身份。该认定使赞助商有资格获得《孤儿药法案》的各种开发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免，以推进对罕见病诊断和治疗有前景的产品的评估和开发。如果该化合物获得FDA的监管批准，孤儿药资格认定还将提供长达7年的市场独占权。

关于杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）

DMD是一种罕见而使人衰弱的神经肌肉疾病，大约3500-5000名新生男孩中会有1人受累。全球范围内每年约有20000名儿童被诊断出患有DMD。这种致命疾病是由遗传突变导致正常肌肉功能所必需dystrophin蛋白缺失或缺陷而导致的。Dystrophin蛋白缺乏会导致肌肉无力、肌肉减少、纤维化和炎症。DMD患者通常在12岁之前需要坐轮椅，而进行性肌肉无力可能引发与呼吸和心肌相关的严重医学问题。

关于Pamrevlumab

Pamrevlumab是FibroGen公司开发用于抑制结缔组织生长因子（CTGF）活性的首创抗体，CTGF是纤维化和增生性疾病的常见因素，此类疾病的特征是导致器官功能障碍和衰竭的持续过度瘢痕形成。Pamrevlumab正在被推进到治疗特发性肺纤维化（IPF）和胰腺癌的3期临床试验。Pamrevlumab已经获得治疗IPF、胰腺癌和DMD的孤儿药资格认定，还获得了FDA授予治疗IPF和局部晚期不可切除胰腺癌患者的快速通道资格认定，该药目前正在进行治疗DMD的2期试验。在所有试验中，pamrevlumab始终表现出良好的安全性和耐受性。

原文标题：FibroGen Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA For Pamrevlumab for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy