GENFIT是一家致力于为代谢和肝脏相关疾病发现和开发创新性治疗和诊断方案的后期生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其领先候选产品elafibranor治疗对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足的原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）成人患者的突破性疗法资格认定。Elafibranor是一种首创过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ（PPAR α/δ）激动剂，在治疗PBC的2期临床试验中取得了积极结果。Elafibranor目前还在进行治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的3期临床试验评估。

FDA突破性疗法资格认定的目的是加快药物的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗严重或危及生命的疾病，并有初步数据和证据表明该药物可能对一个或多个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。

GENFIT公司在欧洲肝脏研究协会（EASL）年度国际肝脏大会（ILC）上公布了elafibranor治疗PBC 2期临床试验积极的详细结果。在这项针对UDCA应答不足的非肝硬化PBC患者进行的12周、双盲、随机、安慰剂对照2期试验中，与安慰剂相比，elafibranor治疗显著降低了碱性磷酸酶（ALP）水平，对主要终点效果明显，同时满足用于药品注册的复合终点。除了ALP显著减少外，两组接受elafibrano治疗的患者在其他PBC标志物方面也有改善，包括γ-谷氨酰转肽酶（GGT）、脂质标志物（总胆固醇、LDL和甘油三酯）和抗炎标志物（IgM、CRP、触珠蛋白和纤维蛋白原）。GGT、脂质和抗炎标志物的改善与治疗NASH的2期临床试验中观察到的相一致，这对于治疗PBC和NASH这样的代谢疾病都是必不可少的。两个剂量的elafibranor整体耐受性良好，将在预计于2019年启动的3期临床试验中进一步评估安全性和有效性。

GENFIT公司代理首席医疗官Pascal Birman评论道：“PBC是一种严重肝病，会导致肝硬化和肝功能衰竭，通常与影响患者生活质量的瘙痒等衰弱性症状有关。大约50%的患者对现有治疗应答不足，对治疗没有反应，或者会出现难以忍受的副作用，如瘙痒加重或肝毒性。Elafibranor在2期临床试验中表现出很好的抗胆汁淤积作用，同时显示出减少瘙痒的趋势。FDA基于2期数据决定授予elafibranor突破性疗法资格认定，这当然是一个里程碑，将允许我们加快elafibranor的开发，并进一步证实我们的坚定信念，即elafibranor可以潜在解决这一重大的未满足医疗需求。”

关于Elafibranor

Elafibranor是GENFIT公司的领先候选产品，是一种每日一次口服的首创药物，通过过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ双重通路发挥作用。基于迄今为止的临床结果，elafibranor有潜力解决NASH的多方面问题，包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢状况和肝脏标志物。2期临床试验结果也表明，elafibranor还可能是罕见肝病PBC的有效疗法。

关于原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）

PBC是一种肝脏内胆管逐渐被破坏的慢性病。胆管受损会抑制肝脏清除体内毒素的能力，并会导致肝硬化。

原文标题：GENFIT announces FDA Grant of Breakthrough Therapy Designation to Elafibranor for the Treatment of PBC