Autolus Therapeutics是一家正在为癌症治疗开发新一代编程T细胞疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予AUTO3（经逆转录病毒载体基因改造以表达两个靶向CD19和CD22嵌合抗原受体的自体富集T细胞）治疗急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）的孤儿药资格认定。

据美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所估计，2019年美国将新增5930例ALL病例，将有1500例相关死亡。患者主要是儿童，大约60%的病例发生在20岁以下人群中。当骨髓制造太多的未成熟淋巴细胞（一种白细胞类型）时，ALL就会发生。尽管对诱导化疗的应答率较高，但只有30-40%的成人患者能够实现长期缓解。同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%的患者会复发并对化疗耐药，罹患高风险复发或难治性ALL的儿科患者存在重大的未满足需求。

“我们很高兴获得AUTO3治疗ALL的孤儿药资格认定，”Autolus公司董事长兼首席执行官Christian Itin博士说，“今年早些时候，我们发布了AUTO1治疗儿科ALL患者1/2期试验令人鼓舞的最新数据。我们相信AUTO3有潜力通过解决抗原逃逸（复发的常见原因）而成为儿科ALL患者同类最佳的疗法。与目前上市的CAR T疗法相比，AUTO3还可能提供更好的安全性。”

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物和生物制剂。在美国《孤儿药法案》下，FDA可能为临床试验提供拨款资助、税收抵免、FDA使用者费用减免和产品获批后7年的市场独占权。

关于AUTO3

AUTO3是一种经过编程的T细胞疗法，包含两个靶向CD19和CD20的独立嵌合抗原受体，分别针对单个靶点活性进行了独立优化。通过同时靶向两个B细胞抗原，AUTO3被设计为减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失所致的复发。AUTO3目前正在治疗儿科ALL的AMELIA试验和治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤的ALEXANDER试验中进行测试。

原文标题：Autolus Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for AUTO3 for Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia