近日，美国FDA批准了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推荐剂量的不同，它们不可相互替代。

关于ATTR-CM

“ATTR-CM是一种罕见却致命的疾病。”FDA药物评估和研究中心心血管和肾脏药物部门主任Norman Stockbridge医学博士说，“新疗法是治疗ATTR-CM一个重大进展。”

ATTR-CM的是由机体器官和组织中异常沉积的淀粉样蛋白引起的，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。TTR蛋白沉积最常见于心脏和周围神经系统，干扰了机体的正常功能。心脏受累可导致呼吸短促、疲劳、心力衰竭、意识丧失、心律失常和死亡。周围神经系统受累可导致手臂、腿、手和脚失去知觉、疼痛或不动。淀粉样蛋白沉积也会影响肾脏、眼睛、胃肠道和中枢神经系统。

TTR基因突变是ATTR-CM的主要病因。根据有无TTR基因突变，可将ATTR-CM分为野生型和遗传性。

目前，ATTR-CM的早期诊断率低，预后较差，5年生存率不足50%。此前并无相关治疗药物获批，只能采用对症治疗，极少数患者可进行心脏移植。

Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的疗效在一项临床试验中显示。该试验纳入441名患者，随机接受Vyndaqel或安慰剂治疗。平均30个月后，Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组，Vyndaqel还被证明可减少因心血管疾病住院的人数(降低32%)。

该临床研究涉及的患者数量较少，但未发现药物相关副作用。孕妇使用Tafamidis可能会对胎儿造成伤害。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性如有怀孕计划应向医生咨询预防措施。

据媒体报道，Vyndaqel预计定价为22.5万美元/年。

FDA授予Vyndaqel快速通道、优先审查和突破性治疗指定。Vyndaqel和Vyndamax均获得了孤儿药物称号。这为罕见病药物提供了政策倾斜。近两年是FDA批准孤儿药的“大年”，2018年供批准了59个新药上市，其中孤儿药有34个(占58%)。