LogicBio Therapeutics是一家专注于开发药物以持续治疗儿科罕见病的基因组编辑公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其候选基因疗法LB-001治疗甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）的孤儿药资格认定。LB-001是一种携带人甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体。

“我们很高兴LB-001获得孤儿药资格认定，这是我们为MMA患者开发疗法的领先项目。这种监管上的区别强调了MMA患者对革命性治疗的需要，”LogicBio公司首席执行官Fred Chereau说，“我们相信LB-001有潜力变革对这种毁灭性疾病的治疗，获得这一资格认定代表着我们的项目向前迈进了一步。”

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物和生物制剂。在《孤儿药法案》下，FDA可能为临床试验提供拨款资助、税收抵免、FDA使用者费用减免和产品获批后7年的市场独占权。

关于LB-001

LB-001是一种基于LogicBio公司GeneRide™技术的儿科（疾病）基因组编辑疗法。GeneRide™无需使用外源性启动子或核酸酶即可实现治疗性转基因的位点特异性整合及终生表达。LB-001的设计目的是将有缺陷的MUT基因的功能版本整合到MMA患者的基因组中。LogicBio公司已经在该病的多种动物模型中证明了GeneRide™的临床前概念验证，改善生存期并逆转了疾病病理学。在临床前MMA模型中，LogicBio公司表明，GeneRide™插入转基因的细胞比不表达转基因的细胞具有选择性生存优势。

关于甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）

MMA是一种主要由MUT基因突变引起的罕见、危及生命的常染色体隐性遗传病，儿童早期开始发病，目前尚无获批的治疗方法。该病会妨碍身体正确处理某些脂肪和蛋白质，导致代谢物的毒性积聚，可能造成婴儿和儿童危及生命的代谢失调、感染、神经发育障碍和慢性肾病。

原文标题：LogicBio Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for LB-001 for the Treatment of Methylmalonic Acidemia