Knopp生物科学公司（Knopp Biosciences LLC）是一家私营药物发现和开发公司，专注于为存在高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性治疗方法。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（Hypereosinophilic Syndrome，HES）的孤儿药资格认定。HES是一种罕见而经常导致患者丧失行为能力的疾病，治疗选择有限。

FDA孤儿药资格认定项目旨在为那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物和生物制剂提供特殊地位。该资格认定能够提供7年的市场独占权，以及一定的激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和PDUFA申请费用减免。

“我们非常高兴获得dexpramipexole治疗HES的孤儿药资格认定，”Knopp公司首席执行官Michael Bozik博士说，“我们迫切需要为罹患这种未被充分认识的衰弱性疾病的患者提供有效的治疗，特别是能够选择性消耗嗜酸粒细胞的口服药物。在我们将dexpramipexole项目推进到后期临床开发的过程中，这一资格认定代表着重要的监管里程碑。”

Knopp公司正在将dexpramipexole开发为嗜酸性炎症性疾病的靶向口服疗法。嗜酸性粒细胞是一种白细胞，在哮喘和HES等严重疾病中扮演着核心角色，而dexpramipexole在多项临床试验中表现出可以选择性、明显而持续地降低血液和组织的嗜酸性粒细胞水平。一项dexpramipexole治疗HES的2期研究结果在美国血液学学会上进行了发布，并发表于《血液》（Blood）杂志上。

原文标题：Knopp Biosciences Receives FDA Orphan Drug Designation for Dexpramipexole for Treatment of Hypereosinophilic Syndrome