Corcept Therapeutics是一家发现和开发药物、通过调节应激激素皮质醇来治疗严重代谢、精神障碍和肿瘤疾病的商业公司。该公司近日宣布：欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）发布积极意见，推荐授予其专有、选择性皮质醇调节剂Relacorilant治疗库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）的孤儿药资格认定。预计欧盟委员会（EC）将于5月采纳COMP的建议。

欧盟（EU）的孤儿药资格认定可以为制药公司提供监管和经济激励，鼓励其开发和营销疗法以治疗欧盟患病率不超过5/10000的严重疾病。所提供的激励包括：获批后10年的市场独占期、有资格获得（开发）方案协助、费用减免和进入EU集中上市许可程序。

如果某种候选药物想要获得EU孤儿药资格认定，那么必须有可信的证据表明，与已经获批的药物相比，该候选药物可能更有效，而且有潜力提供显著的临床益处。COMP在信中表示，“申请人提供的临床数据表明，在现有产品难以充分管理的患者中，该产品能够降低血压，改善高血糖控制。委员会认为这构成一种临床相关优势。”药物酮康唑（ketoconazole）、美替洛酮（metyropone）和帕瑞肽（pasireotide）在EU获批治疗一种或多种病因引起的CS。

Corcept公司基于relacorilant的2期临床数据提交的申请文件。数据显示血糖和高血压控制的主要临床终点，以及包括体重减轻、肝功能、凝血障碍、认知、情绪、胰岛素抵抗和生活质量在内的各种次要终点均有改善。Relacorilant耐受性良好，最常见的治疗相关突发不良反应，如头痛、恶心、背痛和水肿，与过多皮质醇活动的减少有关，通常会随治疗的持续而缓解。

与Corcept公司获得美国食品与药物管理局（FDA）批准的皮质醇调节剂Korlym®不同，relacorilant不与孕酮受体结合，因此患者没有出现Korlym常见的不良反应——由子宫增厚引起的阴道出血。也没有出现药物诱发的低血钾症，这是造成Korlym停药的主要原因。

Relacorilant正在进行3期GRACE试验，预计将在美国、加拿大、欧洲和以色列的60个试验点招募130名患者。

2018年10月，FDA授予relacorilant治疗CS的孤儿药资格认定。

关于库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）

皮质醇增多症，常被称作库欣综合征（CS），是由激素皮质醇的过度活跃引发的。内源性CS是一种罕见病，患者主要为20至50岁成人。美国约有2万名CS患者，每年新确诊患者3000人左右。该病症状因人而异，但大多数患者会有以下一种或多种表现：高血糖、糖尿病、高血压、上半身肥胖、满月脸、颈部脂肪增多、四肢瘦弱、倦怠严重和肌无力。易怒、焦虑、认知障碍和抑郁也是常见症状。皮质醇增多症会影响身体所有器官系统，如果不接受有效治疗则会致命。

原文标题：European Medicines Agency Recommends Orphan Drug Designation for Relacorilant to Treat Patients with Cushing’s Syndrome