罕见肺病制药公司Savara近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予Molgradex快速通道资格认定。Molgradex是一种吸入式重组人粒细胞-巨噬细胞集群刺激因子（GM-CSF），作为公司领先候选产品正在进行一项关键3期IMPALA研究，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）。该研究的顶线结果预计将于2019年6月公布。如果结果积极，将有助于在2020年上半年提交生物制品许可申请（BLA），从而有望在2020年晚些时候或2021年年初商业化推出。

快速通道项目旨在加快新药或生物制品的开发和审查，所授予的是用于治疗严重或危及生命的疾病并显示出有潜力解决未满足医疗需求的疗法。如果符合相关标准，获得快速通道认定的药物可能有资格得到优先审查或滚动审查。

“获得这一资格认定让我们感到兴奋，因为它强调了aPAP患者需要更好的治疗方案，”Savara公司首席执行官Rob Neville说，“鉴于有可能得到优先或滚动审查，我们对有机会代表这种毁灭性疾病患者加速提交Molgradex感到乐观。”

关于肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis，PAP）

PAP是一种罕见肺病，肺表面活性物质在肺泡内异常积聚，干扰肺从空气中交换氧气和从血液中交换二氧化碳的能力。PAP可以是原发病，也可以在某些癌症、肺部感染或者暴露于灰尘或化学物质的背景下以继发形式出现。症状和体征包括呼吸短促、咳嗽、低烧和体重减轻。PAP的临床病程无法预测，有些患者可能自发缓解，另一些则可能有稳定的症状。PAP患者更容易受到肺部感染影响，可能因病情进展或潜在并非问题而离世。

原文标题：Savara Announces Molgradex Received Fast Track Designation by FDA for Treatment of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis