· ACC是一种治疗选择有限的罕见恶性肿瘤。

· 研究性新药AL101正在进行2期研究，以作为携带Notch激活突变ACC肿瘤患者的靶向单药疗法。

Ayala制药（Ayala Pharmaceuticals）是一家为基因定义的癌症开发药物的临床阶段公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室（OOPD）授予AL101治疗腺样囊性癌（Adenoid Cystic Carcinoma，ACC）的孤儿药资格认定。AL101是γ-分泌酶介导Notch信号的一种强力、选择性抑制剂。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人）的药物，旨在促进为罕见病开发疗法。该认定可以为Ayala公司提供产品获批后7年的市场独占权，以及其他重大开发激励措施，包括临床试验费用相关税收抵免、FDA用户费用豁免和FDA对临床试验设计的辅助。

“获得FDA孤儿药资格认定预示着我们在不断进步，也突显了我们致力于将AL101开发为ACC患者潜在疗法的承诺，”Ayala 制药公司首席执行官Roni Mamluk博士说，“考虑到AL101在植入ACC患者源性移植瘤的小鼠模型中对肿瘤生长的显著抑制作用，以及ACC患者重大的未满足需求，我们期待加快为患者开发AL101。”

ACC是一种罕见肿瘤，美国每年有大约566000人被诊断出患有肿瘤，而其中仅1224人被诊断为ACC。根据国际ACC组织（Adenoid Cystic Carcinoma Organization International）的数据，现在美国约有14873名患者存活。现有的治疗选择包括手术、化疗和/或放疗；然而，尚无药物被批准用于治疗ACC。

关于AL101

AL101是一种被开发作为Notch抑制剂用于治疗肿瘤适应证的γ分泌酶抑制剂。Notch信号通路在数种实体和血液肿瘤的癌变中扮演重要角色。当Notch受体与配体结合时，激活Notch受体的一个重要步骤是γ分泌酶的分解，这会释放Notch细胞内信号。

原文链接：https://www.ayalapharma.com/news-and-events/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ayalas-al101-for-potential-treatment-of-adenoid-cystic-carcinoma-acc/