拜玛林制药公司（BioMarin Pharmaceutical Inc.）今日宣布：Vimizim®（elosulfase alfa）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）患者。Vimizim是首个在中国批准治疗这种疾病的药物。该药物已经在50多个国家治疗超过1300名患者。

2018年5月，中国政府发布了《第一批罕见病目录》，其中包括MPS。该目录优先考虑发病率相对较高、造成沉重负担且高度可治疗的罕见病。此外，2018年8月，中国国家药品监督管理局药品审评中心遴选出48个临床急需且已经在美国、欧盟或日本上市的药品名单，这些药物可能有资格在中国得到优先审查，其中包括Vimizim。

中华医学会儿科学分会副主任委员兼内分泌遗传代谢学组组长罗小平说：“Vimizim是首个和目前唯一治疗这种非常罕见的进行性退行性、常染色体隐性溶酶体贮积症的疾病特异性治疗方案。”

上海市儿科医学研究所副所长，上海交通大学医学院附属新华医院小儿内分泌、遗传代谢病研究室主任，小儿遗传病诊治中心主任，上海医学会儿科内分泌、遗传代谢病学组组长，中华预防医学会儿童保健分会新生儿疾病筛查学组组长顾学范说：“MPS IVA是一种极其罕见而且难以治疗的疾病。Vimizim是目前唯一的特异性治疗方法，可以提高患者耐力。”

中华医学会儿科内分泌代谢学组成员，《中华儿科杂志》、《中华医学遗传学杂志》通讯审稿人邱正庆说：“Vimizim获批治疗MPS IVA患者，可以改善患者肺功能，并显著增加6分钟步行距离。”

拜玛林制药董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaime说：“我们很高兴能够为中国MPS IVA患者提供首个药物疗法，并在此基础上为中国罕见病患者提供服务。我们希望继续为那些罹患罕见遗传病存在未满足医疗需求的患者提供疗法。”

| 关于黏多糖贮积症IVA型（Mucopolysaccharidosis type IVA MPS IVA）

MPS IVA也被称为Morquio综合征A型（Morquio A syndrome），是一种极其罕见、严重使人衰弱的疾病，在发达国家影响约3000人。该病是因一种参与糖胺聚糖（GAG）代谢的酶缺乏活性导致的。GAGs逐步积聚会造成严重病变和多系统临床损害，导致患者功能能力和生活质量下降以及早亡。该病最常见的特征是进行性骨骼发育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障碍需要频繁手术治疗，而且会严重限制患者活动、耐力和呼吸功能。

该病发病率尚未得到证实，而且在不同人群中有所不同，估计活产儿发病率为1/450000-1/200000。

关于VIMIZIM

VIMIZIM®（elosulfase alfa）是一种MPS IVA治疗方法。作为首个获批的酶替代疗法（ERT），VIMIZIM设计为靶向MPS IVA的基础病因——N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。VIMIZIM的目的是提供外源性GALNS，使其被吸收到溶酶体并增加GAGs的分解代谢。

原文标题：BioMarin Announces Approval of Vimizim® (elosulfase alfa) in China for Treatment of Morquio A Syndrome