Zynerba制药公司是使用创新经皮大麻素疗法治疗罕见和近罕见神经精神疾病的领导者。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其领先候选开发药物Zygel™（ZYN002大麻二酚凝胶）治疗脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）相关行为症状的快速通道资格认定。FDA的快速通道项目旨在促进开发用于治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的药物，能够加快FDA的审查速度，以便更早地向患者提供新的重要药物。

Zynerba公司董事长兼首席执行官Armando Anido说：“FDA授予Zygel快速通道资格认定的决定，突显了FXS患者及其护理者未满足医疗需求的重要性和严重性。我们相信Zygel有潜力成为首个直接解决FXS核心行为症状的药物。同时我们期待与FDA密切合作，以尽快获得Zygel的上市许可。”

Zynerba公司正在进行一项关键试验，以评估Zygel治疗FXS儿童和青少年患者（3-17岁）行为症状的安全性和有效性。Zygel是一种医用大麻二酚（CBD），剂型为获得专利保护的高渗透性透明凝胶，旨在经皮向血流提供可控制的给药。

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物的开发商将有机会与审查团队频繁互动，包括与FDA会晤以讨论研究设计、支持批准所需的安全性数据范围、剂量应答问题、加速批准、新药上市申请（NDA）的构成和内容以及其他关键问题。此外，如果NDA时获得临床数据支持，那么该产品可能有资格得到优先审查。

关于脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）

FXS是一种罕见的遗传性发育障碍，是已知导致遗传性智力残疾和自闭症谱系障碍的主要原因。该病发病率有性别差异，男性为1/3600-4000，女性则为1/4000-6000。FXS是导致男性遗传性智力残疾最常见的原因，也是导致女性智力残疾的重要原因之一。该病由位于X染色体上的FMR1基因突变引起，导致内源性大麻素（2-AG及anandamide）减少。该病会对突触功能、可塑性和神经元连接产生不良影响，导致智力残疾和一系列行为症状，比如社交回避和易怒等。美国约有71000名FXS患者。

原文标题：Zynerba Pharmaceuticals Receives Fast Track Designation for Zygel™ for the Treatment of Behavioral Symptoms Associated with Fragile X Syndrome (FXS)