Applied Therapoetics是一家临床阶段生物制药公司，正在开发一系列新型候选药物，通过作用于经过验证的分子靶点来解决未满足的医疗需求。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予AT-007孤儿药资格认定。AT-007是一种中枢神经系统渗透型醛醣还原酶抑制剂（ARI），目前处于治疗半乳糖血症（Galactosemia）的临床前开发阶段。

“我们很高兴AT-007获得治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定。半乳糖血症是一种罕见的毁灭性代谢疾病，尚无获批的治疗方案，”Applied Therapeutics公司创始人、首席执行官兼董事会主席Shoshana Shendelman博士说，“半乳糖血症患者急需治疗方案，我们将致力于尽可能快地推进AT-007的临床开发，以解决迫切的未满足医疗需求。我们期待利用孤儿药认定提供的机会，尽快将这种潜在新疗法带给患者及其家人们。”Applied Therapeutics公司计划今年晚些时候启动AT-007治疗半乳糖血症患者基于生物标志物的1/2期临床试验。

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物和生物制剂。该认定将为Applied Therapeutics公司提供多项激励措施，包括：产品获批后7年的市场独占权、关于半乳糖血症的FDA申请费用减免，以及合格临床试验的税收抵免。

关于半乳糖血症（Galactosemia）

半乳糖血症是一种毁灭性的罕见儿科代谢疾病，主要影响机体分解半乳糖（一种单糖）的方式，目前尚无治疗方案。半乳糖存在于食物中，但人体内也会自然产生半乳糖，因此限制饮食无法防止该病并发症。基于2014年新生儿筛查数据识别出2500名患儿，以及每年约80名患者的出生率，估计美国半乳糖血症患者大约有2800人左右。在患者体内，醛醣还原酶将血液和组织中高水平的半乳糖转化为毒性代谢物半乳糖醇，后者会导致包括中枢神经系统功能障碍和白内障在内的多种慢性并发症。

关于AT-007

AT-007是一种中枢神经系统渗透型醛醣还原酶抑制剂（ARI），目前处于治疗半乳糖血症的后期临床前开发阶段。之前的半乳糖血症动物模型研究显示，AT-007可以降低毒性半乳糖醇水平并预防该病多种并发症。根据近期发布的《低流行率、缓慢进度罕见代谢疾病药物开发行业指南草案》（draft industry guidance on drug development for low prevalence, slowly progressing rare metabolic diseases），Applied Therapeutics公司正在计划进行一项基于生物标志物治疗半乳糖血症患者的开发项目，预计2019年将AT-007推进到1/2期临床试验。

原文标题：Applied Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for AT-007 in Galactosemia