Imara是一家专注于镰状细胞病及其他血红蛋白病的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予IMR-687快速通道资格认定。IMR-687是该公司治疗镰状细胞病（Sckle Cell Disease，SCD）的主要候选产品，目前正在一项治疗成人患者的多国、2a期临床研究中进行评估。

Imara公司首席执行官Rahul D. Ballal说：“我们相信IMR-687有可能改变SCD患者人群的结局。它被设计为一种每日一次的口服疗法，拥有同时治疗SCD相关红细胞和白细胞病理的双重机制。FDA授予IMR-687快速通道资格，将为我们提供更多与其对话和合作的机会，使得我们能够更快地推进这种新型、研究性疗法。”

快速通道资格认定的宗旨是促进药物的开发以及加速审查，从而治疗存在未满足医疗需求的严重疾病，目的是更早地向患者提供重要的新疗法。

关于镰状细胞病（Sickle Cell Disease，SCD）

SCD是一种罕见的遗传性疾病，会使人体里的血红蛋白发生病变。血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质，负责向全身运送氧气。病变的血红蛋白会将红细胞扭曲成镰刀状或新月形。当这些僵硬无弹性的镰状红细胞卡在小血管中时，会导致痛性发作。这些发作现象会剥夺组织与器官的富氧血液，导致血管闭塞性危象（VOC）、急性胸部综合征（ACS），以及对肝脏、脾脏、肾脏和大脑等器官的永久性损害。

SCD代表着一种全球性未满足医疗需求。在世界许多国家，包括美国都被视为一种罕见的疾病，同时也是一些非洲国家的地方病。

关于IMR-687

IMR-687被设计为解决SCD的基础病理改变。作为一种口服、高效的选择性磷酸二酯酶9（PDE9）抑制剂，IMR-687有潜力成为SCD以及其他血红蛋白病的疾病修饰疗法。临床前数据表明，IMR-687可以减少红细胞镰状化以及导致患者衰弱性疼痛、器官损害和早亡的血管闭塞。在一项针对健康志愿者的1期临床试验中，IMR-687表现出良好的耐受性。IMR-687已经获得FDA授予的孤儿药、儿科罕见病和快速通道资格认定。

原文标题：Imara Announces FDA Fast Track Designation for IMR-687 for the Treatment of Sickle Cell Disease