Proteostasis Therapeutics公司（PTI）是一家致力于发现和开发突破性疗法以治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）和其他异常蛋白质加工所致疾病的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：欧盟委员会（EC）授予PTI-428治疗CF的孤儿药资格认定。PTI-428是该公司专有的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）放大剂，目前处于临床开发阶段。除了欧盟（EU）孤儿药之外，PTI-428还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定。

基于欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，EC将孤儿药资格认定授予那些用于治疗严重罕见病（EU发病率低于5/10000的疾病）的疗法。孤儿药资格认定能够为制药公司提供监管和财务激励，包括产品获批上市后10年的EU市场独占权，有资格得到研究方案协助、降低费用，并可进入EU的集中上市许可程序。

PTI总裁兼首席执行官Meenu Chhabra说：“EC授予孤儿药资格认定进一步证实了PTI-428的潜力和PTI提供更多CF疾病修饰疗法的使命。我们期待今年晚些时候将PTI-428推进到临床研究。”

关于PTI-428

PTI-428是一种研究性CFTR放大剂，作为PTI专有三联疗法的一部分（还包括新型增强剂PTI-808和第三代校正剂PTI-801），正在开发用于治疗携带至少一个CFTR基因F508del突变的CF患者。PTI-428已被证明能够在CFTR生物发生的早期发挥作用，提高新合成CFTR蛋白的水平，提示与CFTR校正剂和增强剂联合使用的潜在治疗益处。

今年3月，PTI宣布了来自其专有组合CFTR调节剂治疗CF受试者14天临床研究的结果。公司计划今年晚些时候针对携带至少一个F508del突变的CF受试者进行为期28天的2期、安慰剂对照研究。

原文链接：http://ir.proteostasis.com/news-releases/news-release-details/proteostasis-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-eu