Biosight是一家专注于开发新型肿瘤疗法的制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予研究性新型抗代谢物BST-236治疗急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）的孤儿药资格认定。BST-236被开发用于治疗血液系统恶性肿瘤和疾病，作为AML一线疗法目前处于2b期试验阶段。

Biosight公司首席执行官Ruth Ben Yakar博士说：“我们很高兴领先候选疗法BST-236获得FDA孤儿药认定。来自已经完成的1/2a期和正在进行的2b期研究的临床数据表明，BST-236可能为AML患者提供优越的一线治疗选择，尤其是那些不适合接受标准化疗的患者，并可能确立BST-236作为AML及其他血液恶性肿瘤和疾病的新的核心疗法。”

FDA的孤儿药资格认定将为Biosight公司提供一系列重要开发激励，包括BST-236治疗AML获批上市后7年的市场独占权，以及临床试验费用相关税收抵免、FDA用户费用减免和临床试验设计辅助。

关于BST-236

BST-236是一种新型抗代谢物，是化疗药阿糖胞苷的前药。在过去40年里，阿糖胞苷一直是AML治疗的支柱，不过它与严重的骨髓、胃肠和神经毒性有关，这显著限制其使用，尤其是在老年和医学不适合的患者中。BST-236设计为使白血病细胞能够获得高剂量的阿糖胞苷，同时降低该药的系统性暴露，尽可能不影响正常组织。因此，BST-236可作为AML及其他血液学恶性肿瘤和疾病的优越核心疗法。

原文标题：Biosight Receives Orphan Drug Designation From the FDA for BST-236 for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia