在富有成效的NDA预备会议后提交申请，标志着两份2019年NDA申请计划中第一份的准时执行。

Epizyme是一家开发新型表观遗传疗法的后期生物制药公司，该公司近日宣布：向美国食品药品监督管理局（FDA）提交加速批准tazemetostat治疗转移性或局部晚期且不适合手术的上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma）患者的新药上市申请（NDA）。Tazemetostat是Epizyme公司发现的首创、口服、EZH2抑制剂，正在开发用于治疗一系列癌症。

此次申请提交在最近与FDA召开NDA预备会议后进行，会议上FDA认为拟议的临床（数据）包足以纳入NDA。该申请基于tazemetostat治疗上皮样肉瘤2期临床试验62名患者最新的有效性和安全性数据，相关结果将在2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告。该公司正在进行的2期研究是迄今为止已批准或正在研究的上皮样肉瘤抗癌治疗中最大的前瞻性临床试验。

“上皮样肉瘤是一种青壮年发病的罕见侵袭性肿瘤，我们很高兴最近提交了tazemetostat治疗这种毁灭性癌症患者的NDA。”Epizyme公司首席医务官Shefali Agarwal博士说，“如果获得批准，我们认为tazemetostat有潜力改变该病患者的治疗。我们非常感谢协助将tazemetostat推进至现阶段的医生和临床团队，我们还要特别感谢那些一直参与我们临床试验的患者和护理人员。我们期待继续与FDA合作，将tazemetostat带给美国的患者和医生们。”

为了支持tazemetostat治疗上皮样肉瘤的完全获批，Epizyme公司计划2019年下半年开始进行一项全球、随机、对照试验。该研究的最终设计将在FDA的指导下进行，公司计划在与FDA达成一致且NDA申请被接受进行审查后公布细节。FDA将在60天内确定NDA是否完整和接受归档。

“Epizyme的使命是为癌症和其他严重疾病患者提供新的治疗方法，今天我们距离实现这一目标更近了一大步。”Epizyme公司总裁兼首席执行官Robert Bazemore说，“此次申请是我们整个团队多年努力工作的结晶，我祝贺他们所有人取得的成就。我们的上皮样肉瘤项目对Epizyme具有战略价值，有助于简化我们计划第四季度提交治疗滤泡性淋巴瘤患者的NDA。

在接下来的几个月里，我们将获得多个预期的临床数据和监管里程碑，我们正在积极进行商业化准备活动，以支持tazemetostat的潜在推出和我们向商业化阶段的过渡。2019年将是Epizyme的转型年，我对我们的持续进步充满热情。”

关于上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma）

上皮样肉瘤是一种超罕见软组织肉瘤，其特征是蛋白质INI1丢失。患者最常于20-40岁之间获得诊断。初始诊断后的中位总生存期为30个月。复发或转移的上皮样肉瘤侵袭性更强，转移患者生存期通常不到一年。

原文标题：Epizyme Submits New Drug Application to the U.S. FDA for Tazemetostat for the Treatment of Patients with Epithelioid Sarcoma