FDA授予Luspatercept治疗β-地中海贫血优先审查资格并设定2019年12月4日为审查截止日，设定骨髓增生异常综合征审查截止日为2020年4月4日。

Luspatercept在欧盟的上市许可申请也得到了确认。

新基（Celgene）和Acceleron制药（Acceleron Pharma）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）接受新基公司研究性红细胞成熟剂luspatercept的生物制品许可申请（BLA）。此次申请批准该药用于治疗（体内）具有环形铁粒幼红细胞、需要输注红细胞、存在低中危相关贫血风险的骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）成人患者，以及需要输注红细胞、存在相关贫血的β-地中海贫血（beta-thalassemia）成人患者。FDA授予该药治疗β-地中海贫血BLA优先审查资格，并根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA）设定2019年12月4日为审查工作截止日。同时，把2020年4月4日设定为治疗MDS BLA的审查工作截止日。

“FDA接受luspatercept的申请并授予治疗β-地中海贫血的优先审查资格，表明我们在为患者提供这种创新疗法的过程中又迈出了重要的一步。”新基公司首席医学官Jay Backstrom博士说，“我们相信luspatercept能够在治疗与这些严重血液病相关的贫血方面发挥关键作用。我们期待通过这些里程碑式的成果和FDA紧密合作，共同将这个药物推向成功获批。”

此次申请中提供的安全性和有效性数据来自关键3期研究MEDALIST 和BELIEVE，两项研究分别评估了luspatercept有效治疗MDS和β-地中海贫血相关贫血的努力。MEDALIST 和BELIEVE的研究结果都在2018年美国血液学学会年会上进行了发布，其中MEDALIST结果在全体大会上公布。

两家公司还宣布，该药的上市许可申请（MAA）已成功获得欧盟确认，正在审查中。

“美国和欧盟正在进行的对luspatercept治疗MDS和β-地中海贫血的监管审查支持了我们的首要目标，即尽可能快地为这些存在未满足医疗需求的患者开发革命性的新疗法。”Acceleron公司总裁兼首席执行官Habib Dable说，“同时，我们还在继续探索luspatercept在其他情况下治疗贫血的能力，包括未接受过任何治疗的MDS患者、非输血依赖型β-地中海贫血患者和骨髓纤维化患者。”

Luspatercept是一种在研疗法，目前未在任何国家获批使用。

关于Luspatercept

Luspatercept是一种首创红细胞成熟剂（EMA），调节晚期红细胞的成熟。作为两家公司全球合作的一部分，Acceleron公司和新基正在联合开发Luspatercept。目前，该药正在进行治疗未接受红细胞生成刺激剂（ESA）的低危MDS患者的3期研究（COMMANDS），治疗非输血依赖型β-地中海贫血患者的2期研究BEYOND，和治疗骨髓纤维化患者的2期研究。

原文标题：Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce U.S. FDA Accepts Luspatercept Biologics License Application in Myelodysplastic Syndromes and Beta-Thalassemia